进行性肌营养不良可通过药物、康复、手术及新兴治疗手段等进行治疗，儿童患者要关注生长发育及康复训练特殊性，成年患者需维护生活质量并注意多系统并发症，药物包括糖皮质激素等及其他营养神经等药物，康复有运动康复和物理因子治疗，手术用于严重脊柱侧弯，新兴治疗如基因治疗有进展但存挑战。
作用机制：通过调节机体免疫等多方面发挥作用，能一定程度上延缓进行性肌营养不良患者肌力下降速度。有研究显示，规范使用糖皮质激素可使患者在运动功能等方面得到改善。例如，相关临床试验表明，特定类型的进行性肌营养不良患者使用糖皮质激素后，其6分钟步行距离等运动相关指标有一定程度提升。
常用药物：泼尼松等，需在医生指导下根据患者具体病情选用。
其他药物
营养神经及改善肌细胞代谢药物：如维生素E等，维生素E具有抗氧化等作用，可能对肌细胞有一定保护作用，有助于维持肌细胞的正常功能。还有肌酸等，部分研究提示肌酸可能对改善肌肉能量代谢有一定帮助，但需更多临床证据进一步证实其确切疗效。
康复治疗
运动康复
个性化运动方案制定：根据患者的年龄、病情严重程度等制定。对于年龄较小的患儿，可采用一些简单的、有助于维持关节活动度和肌肉力量的被动运动或辅助主动运动，由家长或康复治疗师协助进行，避免过度运动导致肌肉损伤。随着年龄增长，可逐步开展适合其体力的主动运动训练，如在平坦地面上的步行训练等，以维持肌肉力量和关节活动范围。对于成年患者，运动康复需更注重耐力训练等，根据个体情况制定合适的运动强度和方式。
物理因子治疗：包括低频电刺激等，低频电刺激可以通过电流刺激肌肉，促进肌肉收缩，有助于维持肌肉质量和功能，延缓肌肉萎缩进程。在治疗过程中要考虑患者的耐受程度，根据患者具体情况调整电刺激参数。
手术治疗
脊柱侧弯矫正手术
适应情况：当进行性肌营养不良患者出现严重脊柱侧弯，影响呼吸等重要功能时，可考虑手术治疗。一般来说，脊柱侧弯角度大于40°-50°（具体需根据患者个体情况评估），且保守治疗无法改善呼吸等功能时，会考虑手术矫正。
手术风险及注意事项：手术存在一定风险，如麻醉风险、术中出血等。对于进行性肌营养不良患者，由于其肌肉功能本身较差，术后恢复可能相对较慢，需要在围手术期加强护理，包括呼吸功能维护等，同时要密切观察患者术后肌肉功能的变化情况。
基因治疗等新兴治疗手段
基因治疗研究进展
原理：针对进行性肌营养不良的基因缺陷进行治疗，例如对于杜氏肌营养不良（DMD），部分基因治疗研究是试图通过修复或替代缺陷的基因来恢复正常的肌肉蛋白合成。目前一些基因治疗药物处于临床试验阶段，如一些腺相关病毒载体介导的基因治疗药物，在前期临床试验中显示出一定的潜力，但仍需长期的大规模临床试验来验证其安全性和有效性。
面临挑战：基因治疗面临诸多挑战，如如何确保基因载体准确到达病变肌肉组织、如何长期稳定发挥作用以及可能存在的免疫反应等问题，这些都需要进一步深入研究解决。
特殊人群注意事项
儿童患者
生长发育影响：进行性肌营养不良患儿在生长发育过程中，肌肉功能逐渐下降会影响其运动能力，进而影响日常活动和学习。需要特别关注其营养状况，保证充足的蛋白质等营养物质摄入，以维持身体基本代谢和肌肉维持所需。同时，要注重心理关怀，因为患儿可能因行动不便等产生自卑等心理问题，家长和医护人员需给予足够的心理支持。
康复训练特殊性：儿童患者的康复训练要更注重趣味性和安全性，避免因训练方式不当导致损伤。例如，在选择运动康复方式时，要根据患儿的年龄和病情，选择适合其身体发育阶段的运动项目，由专业康复人员进行指导，逐步提升其运动能力和身体功能。
成年患者
生活质量维护：成年患者随着病情进展，肌肉功能进一步下降，可能面临生活自理困难等问题。需要合理安排生活，如调整居住环境，使其更便于患者活动，减少跌倒等风险。同时，要关注其心血管等系统的并发症，因为进行性肌营养不良可能合并心脏等多系统受累情况，定期进行相关检查，及时发现并处理可能出现的心脏等方面的问题，以提高生活质量。
