恶性肝母细胞瘤是什么病

恶性肝母细胞瘤是一种罕见的儿童肝脏恶性肿瘤，多见于2岁以下婴幼儿，由胚胎期肝细胞异常增殖形成，具有侵袭性生长和早期转移特点。

病理分型及特点

1.上皮型：占比约70%，由肝细胞或胆管上皮分化的肿瘤细胞构成，含胎儿型或胚胎型细胞。

2.间质型：含间叶组织成分，如软骨、骨、横纹肌等，恶性程度较高。

3.混合型：兼具上皮和间质成分，预后较单纯上皮型差。

临床表现

婴幼儿腹部迅速增大、腹胀、食欲减退、体重下降。

可触及右上腹包块，伴腹痛或黄疸（肝功能受损表现）。

晚期出现贫血、腹水、恶病质等全身症状。

诊断与分期

影像学：超声/CT/MRI显示肝脏占位，增强扫描呈不均匀强化。

血清AFP（甲胎蛋白）显著升高，是重要肿瘤标志物。

分期：Ⅰ期局限肝内，Ⅱ期局部侵犯，Ⅲ期区域淋巴结转移，Ⅳ期远处转移。

治疗原则

手术切除：争取完整切除肿瘤及受累肝组织，必要时联合肝移植。

化疗：术前新辅助化疗缩小肿瘤，术后辅助化疗降低复发风险，常用顺铂、长春新碱等方案。

放疗：适用于无法手术或局部进展病例，需严格评估儿童耐受性。

预后与随访

Ⅰ-Ⅱ期5年生存率达70%-80%，Ⅳ期约30%。

需长期随访（至少5年），监测AFP、影像学及肝功能，及时发现复发或转移。

特殊人群注意事项

婴幼儿：优先非药物干预，如营养支持维持体重，避免化疗药物对生长发育影响。

合并肝功能不全者：术前保肝治疗，术后监测凝血功能及胆红素水平。

家族史阳性者：建议遗传咨询，排查胚系基因突变（如WNT通路异常）。