靶向治疗对具有特定分子特征的癌症疗效显著，常见有效癌种包括表皮生长因子受体（EGFR）突变阳性非小细胞肺癌、HER2阳性乳腺癌、KRAS/NRAS/BRAF野生型结直肠癌、VEGFR相关透明细胞肾癌及BCR-ABL阳性慢性粒细胞白血病等。
1.表皮生长因子受体（EGFR）突变阳性非小细胞肺癌：约10%-30%东亚非小细胞肺癌患者存在EGFR突变（19外显子缺失或21外显子L858R突变为主），靶向药物（如吉非替尼、奥希替尼）可使客观缓解率达60%-80%，中位无进展生存期延长至10-15个月。老年患者（≥70岁）需关注皮疹、腹泻等副作用，肝肾功能不全者需调整药物代谢途径监测指标。
2.HER2阳性乳腺癌：约15%-20%乳腺癌患者HER2蛋白过表达或基因扩增，曲妥珠单抗等靶向药物联合化疗可降低复发风险50%以上，中位生存期延长至5年以上。孕妇及哺乳期女性禁用此类药物，有左心室射血分数降低史患者需治疗前评估心功能，糖尿病患者需注意药物可能引发的血糖波动。
3.KRAS/NRAS/BRAF野生型结直肠癌：RAS基因（KRAS/NRAS/BRAF）野生型患者适用抗血管生成药物（如贝伐珠单抗）联合化疗，可延长无进展生存期至9-11个月。肠梗阻或肠穿孔风险患者慎用抗血管生成药物，既往有血栓病史者需监测凝血功能，老年患者需关注化疗相关骨髓抑制及营养支持。
4.VEGFR相关透明细胞肾癌：约80%肾癌为透明细胞型，VEGFR抑制剂（如舒尼替尼、阿昔替尼）可延长中位生存期至2-3年。高血压、蛋白尿为常见副作用，需定期监测血压及肾功能，糖尿病合并高血压患者需优先控制血压至<130/80 mmHg，避免药物加重代谢紊乱。
5.BCR-ABL阳性慢性粒细胞白血病：BCR-ABL融合基因阳性患者适用酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼），10年无进展生存率达85%以上。儿童患者需按体表面积调整剂量，避免肝肾功能不全者因药物蓄积增加毒性，孕妇禁用且停药后需避孕至少3个月。
