化疗主要适用于以下类型的患者：①确诊实体瘤或血液系统恶性肿瘤且经病理/细胞学证实的患者；②肿瘤分期为Ⅱ～Ⅳ期（或Ⅰ期但存在高危复发因素，如淋巴结转移、脉管癌栓等）的患者，此类患者化疗可降低复发风险或控制疾病进展；③存在特定生物学特征（如HER2阳性、BRCA基因突变、KRAS野生型等）的肿瘤患者，在靶向治疗基础上联合化疗可提高疗效；④体能状态良好（ECOG评分0～2分）、器官功能（肝肾功能、心肺功能等）可耐受化疗的患者，ECOG 3～4分患者需谨慎评估耐受性；⑤需进行辅助化疗（术后预防复发）、新辅助化疗（术前缩小肿瘤以提高手术切除率）或姑息化疗（缓解症状、延长生存期）的患者。
1.实体瘤与血液系统肿瘤患者：实体瘤如乳腺癌、非小细胞肺癌、胃癌、结直肠癌等，在无手术禁忌或无法手术时需化疗；血液系统肿瘤如急性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等，化疗是主要根治手段之一，例如急性早幼粒细胞白血病通过全反式维甲酸联合蒽环类药物化疗可使治愈率达90%以上。
2.肿瘤分期与复发风险分层患者：Ⅱ期乳腺癌患者术后辅助化疗可将5年复发风险降低20%～30%；Ⅲ期肺癌患者术前新辅助化疗（如顺铂+紫杉醇方案）可使手术切除率提高15%～25%；Ⅳ期晚期肿瘤患者化疗可延长中位生存期，例如晚期卵巢癌一线化疗（卡铂+紫杉醇）中位生存期较最佳支持治疗延长18.3个月（中位生存：17.9个月 vs 9.3个月，数据来源：J Clin Oncol， 2018）。
3.生物学特征明确的肿瘤患者：HER2阳性乳腺癌患者在曲妥珠单抗基础上联合紫杉醇类化疗可降低复发风险52%（N Engl J Med， 2005）；BRCA突变卵巢癌患者PARP抑制剂联合化疗后中位无进展生存期达22.1个月（N Engl J Med， 2019）；KRAS野生型结直肠癌患者化疗（如西妥昔单抗联合FOLFOX方案）较单纯化疗中位生存期延长4.1个月（N Engl J Med， 2010）。
4.体能与器官功能可耐受的患者：ECOG评分0～1分（能正常活动或轻微受限）患者化疗耐受性较好，不良反应可控；ECOG 2分（日常活动部分受限）患者需在密切监测下使用低剂量方案；肝肾功能不全患者需根据Child-Pugh评分、肌酐清除率调整剂量，例如肝功能Child-Pugh B级患者需避免使用顺铂（血肌酐＞1.5mg/dL时禁用），肾功能不全者需禁用大剂量甲氨蝶呤。
5.特殊治疗目的的患者：①辅助化疗：Ⅰb期以上肺癌、Ⅱ～Ⅲ期结肠癌等术后患者，化疗可降低5年复发率；②新辅助化疗：局部晚期乳腺癌（如T3N2M0）术前化疗可使肿瘤降期率达30%～50%；③姑息化疗：肿瘤引起疼痛、肠梗阻、脑转移等并发症时，化疗可缓解症状（如顺铂+依托泊苷治疗小细胞肺癌脑转移的缓解率达40%～60%）；④老年患者（≥75岁）：体能状态良好且预期生存期＞6个月者可接受化疗，例如80岁肺癌患者若PS评分0～1分，可考虑培美曲塞单药化疗。
需注意，以下情况应谨慎或避免化疗：①严重骨髓抑制、肝肾功能衰竭（肌酐＞3mg/dL、胆红素＞3倍正常上限）；②严重感染未控制（中性粒细胞＜0.5×10?/L）；③孕妇（化疗可能致畸）；④体能状态差（ECOG 4分）且预期生存期＜3个月的患者。化疗前需评估患者个体情况，优先选择循证医学证据支持的方案，并在治疗期间密切监测血常规、肝肾功能及不良反应。
