二甲双胍主要作用是作为2型糖尿病一线治疗药物，通过改善胰岛素敏感性、减少肝脏葡萄糖生成及延缓肠道吸收，有效降低血糖，同时具有心血管保护和体重管理作用，低血糖风险低。
二甲双胍通过抑制肝脏糖原异生和分解，减少内源性葡萄糖生成；增加外周组织（肌肉、脂肪）对胰岛素的敏感性，促进葡萄糖摄取和利用；还能延缓肠道葡萄糖吸收。临床研究显示，单药治疗可使糖化血红蛋白降低0.7%~1.0%，低血糖风险低，是2型糖尿病基础用药。
二甲双胍激活AMPK信号通路，增强胰岛素受体底物磷酸化，促进葡萄糖转运蛋白向细胞膜移动，提高外周组织对胰岛素的反应性。这一作用改善胰岛素敏感性，同时调节血脂代谢，降低心血管风险。
多项研究证实二甲双胍可降低2型糖尿病患者心血管事件风险，包括心肌梗死、卒中等。其机制涉及改善胰岛素抵抗、调节血脂（如降低甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇）、减轻炎症反应及保护血管内皮功能，是合并心血管疾病患者的重要选择。
二甲双胍通过抑制食欲相关信号分子、促进脂肪分解，实现体重管理。临床观察显示平均体重降低1.5~3.0kg，尤其对腹型肥胖者有效，但需以血糖控制为核心，不建议单纯用于减重。
特殊人群使用需注意：儿童10岁以上经医生评估后使用，需监测生长发育指标；老年人定期监测肾功能，建议从小剂量开始；孕妇仅在必要时短期使用，优先非药物干预；中重度肾功能不全（估算肾小球滤过率<45ml/min/1.73m2）、严重肝功能不全禁用；哺乳期女性需权衡利弊，优先选择非药物方式控制血糖。
