乳腺癌靶向药根据不同靶点分为人表皮生长因子受体-2（HER-2）阳性、雌激素受体（ER）阳性及其他靶点相关靶向药。HER-2阳性乳腺癌靶向药有曲妥珠单抗（作用机制、适用人群）、帕妥珠单抗（作用机制、适用人群）、恩美曲妥珠单抗（作用机制、适用人群）；ER阳性乳腺癌靶向药有他莫昔芬（作用机制、适用人群）、芳香化酶抑制剂（来曲唑、阿那曲唑的作用机制、适用人群）；其他靶点相关靶向药有吡咯替尼（作用机制、适用人群）、图卡替尼（作用机制、适用人群）。
一、人表皮生长因子受体-2（HER-2）阳性乳腺癌靶向药
（一）曲妥珠单抗
1.作用机制：曲妥珠单抗是一种人源化单克隆抗体，可特异性地作用于HER-2受体的细胞外部位，通过抑制HER-2受体相关的酪氨酸激酶的活性，从而阻断肿瘤细胞的生长信号传导，诱导肿瘤细胞凋亡等多种机制发挥抗肿瘤作用。大量临床研究证实，曲妥珠单抗联合化疗能显著提高HER-2阳性早期乳腺癌患者的无病生存和总生存，对于晚期HER-2阳性乳腺癌也能改善患者的生存质量和生存期。
2.适用人群：主要适用于HER-2过表达的乳腺癌患者，可用于早期乳腺癌的辅助治疗以及晚期乳腺癌的治疗。对于不同年龄、性别的HER-2阳性乳腺癌患者均可使用，但在使用前需要通过免疫组化或荧光原位杂交（FISH）等检测方法明确HER-2的表达状态。对于有严重心脏基础疾病的患者使用时需谨慎评估心脏功能，因为曲妥珠单抗可能会引起心脏毒性，导致左心室射血分数下降等。
（二）帕妥珠单抗
1.作用机制：帕妥珠单抗是一种重组人源化单克隆抗体，它可以与HER-2受体的另一个位点结合，阻止HER-2与其他HER受体（如HER-3）形成异二聚体，从而进一步抑制HER-2介导的信号传导通路，发挥抗肿瘤作用。帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗和化疗用于HER-2阳性早期乳腺癌的新辅助治疗、辅助治疗以及晚期乳腺癌的治疗，多项临床试验显示其能进一步提高患者的生存获益。
2.适用人群：同样针对HER-2阳性的乳腺癌患者，使用前也需要明确HER-2的表达状态。在特殊人群方面，对于老年患者如果没有严重的肝肾功能不全等基础疾病一般可以使用，但需要密切监测药物不良反应；对于妊娠期和哺乳期女性，由于其对胎儿和婴儿的影响尚不明确，一般不建议使用，除非获益大于潜在风险。
（三）恩美曲妥珠单抗
1.作用机制：恩美曲妥珠单抗是一种抗体-药物偶联物，由曲妥珠单抗通过稳定的链接子与细胞毒药物美登素衍生物DM1连接而成。它可以将DM1靶向输送到HER-2阳性的肿瘤细胞内，DM1能够抑制微管蛋白的聚合，阻断细胞有丝分裂，从而发挥杀伤肿瘤细胞的作用。恩美曲妥珠单抗主要用于接受了曲妥珠单抗和紫杉醇化疗失败后的HER-2阳性转移性乳腺癌患者，也可用于早期HER-2阳性乳腺癌患者的辅助治疗等。
2.适用人群：适用于HER-2阳性乳腺癌患者，对于年龄较大或有某些基础疾病的患者，使用时需要综合评估身体状况，比如对于有重度肝损伤的患者需要调整剂量或谨慎使用，因为药物的代谢和不良反应可能会受到肝肾功能的影响。
二、雌激素受体（ER）阳性乳腺癌靶向药
（一）他莫昔芬
1.作用机制：他莫昔芬是一种选择性雌激素受体调节剂（SERM），它在靶组织（如乳腺）内与雌激素受体结合，阻断雌激素对ER阳性乳腺癌细胞的刺激作用，抑制肿瘤细胞的生长。同时，在不同组织中他莫昔芬可能表现出不同的雌激素样或抗雌激素样作用。他莫昔芬是ER阳性早期乳腺癌辅助治疗的经典药物，可降低复发风险，提高患者生存率。
2.适用人群：主要用于ER阳性的乳腺癌患者，各个年龄段的ER阳性患者如果没有严重的禁忌证均可考虑使用。对于绝经前和绝经后的患者都有一定的疗效，但绝经后患者可能还会有其他内分泌治疗药物可选。对于有血栓病史等患者使用时需要谨慎，因为他莫昔芬可能会增加静脉血栓栓塞的风险。
（二）芳香化酶抑制剂
1.来曲唑
作用机制：来曲唑是一种芳香化酶抑制剂，通过抑制芳香化酶的活性，减少雌激素前体雄激素向雌激素的转化，从而降低体内雌激素水平，达到抑制ER阳性乳腺癌细胞生长的目的。它主要用于绝经后ER阳性的晚期乳腺癌患者以及早期绝经后ER阳性乳腺癌的辅助治疗等。多项临床研究表明，来曲唑在绝经后乳腺癌患者的内分泌治疗中能显著延长无病生存期和总生存期。
适用人群：适用于绝经后的ER阳性乳腺癌患者。对于老年绝经后患者一般可以使用，但如果患者有严重的骨质疏松等情况，需要在使用过程中监测骨密度等指标，因为芳香化酶抑制剂可能会导致骨量丢失等不良反应。
2.阿那曲唑
作用机制：阿那曲唑也是芳香化酶抑制剂，其作用机制与来曲唑类似，通过抑制芳香化酶活性降低雌激素水平，发挥抗肿瘤作用。在乳腺癌的内分泌治疗中，阿那曲唑可用于绝经后ER阳性早期乳腺癌的辅助治疗以及晚期乳腺癌的治疗。
适用人群：针对绝经后的ER阳性乳腺癌患者，对于肝肾功能不全的患者需要调整剂量，因为药物主要通过肝脏代谢，肾功能不全对其代谢影响相对较小。同时，对于有骨骼相关疾病风险的绝经后患者，使用时同样需要关注骨健康相关指标。
三、其他靶点相关靶向药
（一）吡咯替尼
1.作用机制：吡咯替尼是一种不可逆的人表皮生长因子受体2（HER-2）、表皮生长因子受体（EGFR）双靶点酪氨酸激酶抑制剂。它可以与HER-2、EGFR的酪氨酸激酶结构域结合，阻断其磷酸化，从而抑制肿瘤细胞的增殖、存活和转移相关的信号传导通路。吡咯替尼联合卡培他滨用于治疗HER-2阳性、既往未接受或接受过曲妥珠单抗的复发或转移性乳腺癌患者，临床研究显示其能显著延长患者的无进展生存期。
2.适用人群：适用于HER-2阳性的乳腺癌患者，对于不同年龄和性别的患者只要符合HER-2阳性的条件均可考虑使用，但在使用前需要明确HER-2的状态。对于有胃肠道疾病等基础疾病的患者，使用时需要注意观察是否有胃肠道不良反应等，比如腹泻等，因为吡咯替尼可能会引起胃肠道反应。
（二）图卡替尼
1.作用机制：图卡替尼是一种口服的HER-2酪氨酸激酶抑制剂，它可以选择性地抑制HER-2的磷酸化，阻断HER-2相关的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和存活。图卡替尼联合曲妥珠单抗和卡培他滨用于治疗既往接受过曲妥珠单抗、帕妥珠单抗、T-DM1治疗的HER-2阳性转移性乳腺癌患者，临床研究表明能提高患者的总生存期等。
2.适用人群：主要针对HER-2阳性的乳腺癌患者，对于老年患者如果身体状况允许且没有严重的肝肾功能障碍等可以使用，但需要密切监测药物的不良反应，如肝毒性等，因为图卡替尼可能会引起肝功能异常等情况。
