治疗多发性骨髓瘤的药物主要分为传统化疗药物、靶向药物、免疫调节剂、皮质类固醇类及单克隆抗体类，具体包括马法兰、硼替佐米、来那度胺、地塞米松、达雷妥尤单抗等，不同药物针对不同发病阶段及患者个体特征发挥作用。
一、传统化疗药物：以马法兰、环磷酰胺为代表，通过抑制肿瘤细胞DNA合成发挥作用，适用于老年或不耐受多药联合方案的患者。老年患者因骨髓储备功能下降，使用时需密切监测血常规，避免粒细胞缺乏风险；肝肾功能不全者需调整剂量，防止药物蓄积毒性。
二、靶向药物：蛋白酶体抑制剂（如硼替佐米）可阻断肿瘤细胞存活通路，免疫调节剂（如来那度胺）通过调节免疫微环境及抑制血管生成发挥作用，二者常联合皮质类固醇用于一线治疗。有周围神经病变病史的患者使用硼替佐米时需警惕症状加重，来那度胺可能增加血栓事件风险，合并心血管疾病或高凝状态者应评估出血倾向，用药期间需定期监测凝血功能。
三、皮质类固醇类药物：地塞米松、泼尼松等可通过抑制炎症反应及肿瘤细胞增殖缓解症状，常作为联合治疗基础用药。长期使用者可能增加骨质疏松、感染风险，老年患者需预防性补充钙剂及维生素D；糖尿病患者需加强血糖监测，避免血糖波动；高血压患者需定期监测血压变化。
四、单克隆抗体类药物：达雷妥尤单抗通过靶向结合CD38抗原发挥抗肿瘤作用，对既往治疗耐药患者效果显著。首次使用前需评估过敏史，首次给药可能出现发热、低血压等输液反应，需在医疗监护下进行；孕妇及哺乳期妇女禁用，用药期间需避免接种活疫苗。
