重型再生障碍性贫血治疗以造血干细胞移植（HSCT）为首选，适用于有匹配供者的患者，无匹配供者时以免疫抑制治疗（IST）为主，常用药物包括抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）。治疗需在确诊后尽早启动，以降低感染、出血风险。
一、造血干细胞移植（HSCT）
适用于年龄≤40岁、无严重并发症且有匹配供者（如同胞全相合）的患者。移植后需监测移植物抗宿主病（GVHD）及感染，长期需注意免疫功能重建。
二、免疫抑制治疗（IST）
无匹配供者或年龄＞40岁患者首选。常用ATG联合CsA，治疗需持续至少3个月，部分患者需延长至6个月以上。治疗期间需监测血常规及肝肾功能，预防感染。
三、支持治疗
1.输血支持：严重贫血、血小板减少时需输注红细胞、血小板，维持血红蛋白＞80g/L、血小板＞20×10?/L。
2.感染防控：粒细胞缺乏时需预防性使用广谱抗生素，必要时入住层流病房。
3.营养支持：高蛋白、高维生素饮食，避免生冷食物，预防消化道感染。
四、特殊人群注意事项
- 儿童患者：优先评估HSCT可行性，IST需严格监测生长发育指标，避免长期CsA导致的高血压、肾毒性。
- 老年患者：需权衡IST与HSCT风险，优先选择低强度免疫抑制方案，密切监测心功能及感染风险。
- 孕妇：需多学科协作，优先保证母体安全，避免化疗药物对胎儿影响。
治疗后需定期复查血常规、肝肾功能及免疫指标，HSCT后需长期随访GVHD及复发风险，IST后需警惕药物副作用及病情复发。
