白血病骨髓移植对部分患者有用，尤其是高危、复发或难治性白血病患者，通常在规范治疗后3~5年长期无病生存率可达一定水平，但需结合患者具体病情、身体状况及移植时机综合评估。
高危白血病患者：高危类型白血病（如急性早幼粒细胞白血病高危型、急性髓系白血病高危亚型等），骨髓移植可有效清除残留白血病细胞，降低复发风险，延长生存期。
复发或难治性白血病患者：对于化疗、靶向治疗等常规方案无效的复发或难治性白血病患者，骨髓移植是重要的挽救性治疗手段，部分患者可获得长期缓解甚至治愈。
年轻患者：年龄在18~50岁左右、身体状况良好的患者，骨髓移植耐受性较好，成功率相对较高，需注意移植前全面评估身体状况，排除严重基础疾病。
特殊人群：老年患者（年龄＞60岁）或合并严重心、肝、肾等器官功能障碍者，骨髓移植风险较高，需谨慎评估移植获益与风险，优先考虑低强度预处理方案或替代治疗。
预处理方案：移植前需进行大剂量化疗或放疗（预处理），以清除患者体内白血病细胞并抑制免疫系统，为供者干细胞植入创造条件，需根据患者具体情况制定个体化预处理方案。
