粘多糖骨髓移植成功率因患者年龄、疾病分期及移植时机不同而有差异，总体成功率约40%~70%。儿童患者（尤其是早期诊断且无严重并发症者）成功率相对较高，可达50%~70%；成人患者及已出现严重器官损伤者成功率较低，约30%~50%。
儿童患者成功率较高：
儿童患者若在2岁前接受移植，且无严重心肺功能损害或神经系统不可逆损伤，成功率可达50%~70%。移植后需长期监测免疫功能及器官功能恢复情况，定期复查粘多糖代谢物水平。
成人患者成功率较低：
成人患者因器官损伤（如肝纤维化、心脏瓣膜病变）或合并症增加，成功率约30%~50%。移植前需全面评估多器官功能，优先选择非血缘关系供体以提高配型成功率。
预处理方案影响预后：
采用强度较高的清髓性预处理方案（如大剂量化疗联合全身放疗）的患者，移植后早期并发症风险较高，但长期生存率可能优于非清髓方案。需根据患者身体状况个体化选择预处理方案。
特殊人群注意事项：
患有严重感染、凝血功能障碍或肝肾功能衰竭的患者，移植前需先控制基础疾病。老年患者（>50岁）及有慢性病史者，需提前评估移植耐受性，优先选择经验丰富的移植中心。
移植后需长期随访，监测移植物抗宿主病、感染及代谢指标，及时调整免疫抑制剂方案，以提高长期存活率。
