视网膜母细胞瘤的治疗以手术、化疗、放疗为基础，结合局部微创治疗及新兴靶向/基因技术，需根据肿瘤分期、位置及患者年龄制定个体化方案。
一、手术治疗：
1.眼球摘除术：适用于肿瘤范围广泛（如累及视神经、玻璃体腔）、眼压显著升高或肿瘤坏死风险高的患者，术后需结合辅助化疗降低复发率。
2.眼球保留手术：对局限于周边视网膜的小肿瘤（直径≤3mm），可采用经结膜或前路玻璃体切除术行局部切除，或联合巩膜扣带术（适用于赤道部肿瘤），保留眼球以维持视力及外观，术后需每3个月进行眼底荧光造影随访。
二、化学治疗：
1.全身化疗：作为术前新辅助治疗（缩小肿瘤体积）或术后辅助治疗（适用于中高危患者），常用药物包括长春新碱、环磷酰胺等，可使肿瘤坏死率提升40%-60%。
2.眼内局部化疗：通过玻璃体腔注射或眼动脉介入化疗，直接作用于眼内肿瘤，减少全身副作用，适用于单侧小体积肿瘤（直径≤5mm），需在超声引导下精准注射。
三、放射治疗：
1.外照射放疗：采用质子束或调强放疗（IMRT）技术，精准照射眼内及眼眶区域，降低对晶状体、视神经的损伤，适用于术后残留或无法手术的中晚期患者，儿童患者需控制总剂量＜30Gy以减少生长发育异常风险。
2.近距离放疗：眼内放置放射性碘125粒子或敷贴器，局部释放射线，适用于孤立性残留肿瘤，需在手术同期或术后2周内完成。
四、局部微创治疗：
1.经瞳孔温热疗法（TTT）：利用810nm红外激光使肿瘤细胞热凝固坏死，适用于直径≤3mm、无玻璃体种植的小肿瘤，术后需观察24小时内有无局部出血或炎症反应。
2.光动力治疗（PDT）：静脉注射光敏剂后，通过689nm激光激活产生氧自由基，破坏肿瘤血管，适用于合并视网膜下积液的肿瘤，需在注射后1周内完成激光照射。
五、新兴治疗手段：
1.靶向治疗：针对VEGF（血管内皮生长因子）或ALK突变的药物（如雷珠单抗、阿来替尼），需结合基因检测选择，可使晚期患者无进展生存期延长2-4个月。
2.基因治疗：通过AAV载体递送野生型RB1基因，纠正基因突变，目前处于Ⅰ-Ⅱ期临床试验，需严格筛选无RB1基因完整突变的患者。
特殊人群提示：婴幼儿患者（＜2岁）优先选择保留眼球的局部治疗方式，避免过度放疗影响脑部发育；合并先天性白内障的患者需提前规划二期晶状体置换术；有家族遗传史的患者（如双侧病例），需在生育前完成RB1基因检测，降低后代遗传风险。
