白血病治疗药物选择需根据白血病类型、分期及患者个体情况（如年龄、肝肾功能、合并症）综合决定，无绝对“最好”药物，常见治疗药物包括化疗药物（如蒽环类、烷化剂）、靶向药物（如BCR-ABL抑制剂）、免疫调节剂（如来那度胺）及生物制剂（如CD20单克隆抗体）等。
急性淋巴细胞白血病
儿童患者常采用长春新碱、泼尼松、蒽环类药物（如柔红霉素）联合方案，成人可增加环磷酰胺、门冬酰胺酶等药物。老年患者需调整剂量以降低毒性，优先考虑耐受性好的方案。
急性髓系白血病
年轻患者常用阿糖胞苷联合蒽环类药物（如柔红霉素），老年或不耐受者可选用去甲基化药物（如阿扎胞苷）或低强度化疗。伴有特定基因突变（如FLT3突变）者可联合靶向药物（如吉瑞替尼）。
慢性粒细胞白血病
一线治疗为BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（如伊马替尼），需长期服药维持，部分患者可考虑造血干细胞移植。老年或合并心血管疾病者需监测药物对心功能影响。
慢性淋巴细胞白血病
早期无症状者可观察，进展期常用苯丁酸氮芥、氟达拉滨联合方案，或使用BTK抑制剂（如伊布替尼）。老年患者需注意骨髓抑制风险，优先选择口服药物以减少输液反应。
特殊人群注意事项
孕妇及哺乳期女性需严格评估药物对胎儿/婴儿的影响，优先选择对母婴风险较低的方案；肝肾功能不全者需调整药物剂量，避免蓄积毒性；儿童用药需严格按体表面积计算剂量，避免影响生长发育。
