慢性髓性白血病(CML)是一种起源于骨髓造血干细胞的恶性克隆性疾病,病程分为慢性期、加速期和急变期,病程进展与BCR-ABL融合基因表达密切相关,靶向治疗显著改善患者长期生存。
慢性期CML:此阶段患者症状隐匿,常见乏力、脾脏肿大,血液检查可见白细胞显著升高,以中性粒细胞为主,血小板可能升高或正常,骨髓穿刺显示粒系增生明显,BCR-ABL阳性细胞比例高,此期通过靶向药物治疗可维持白血病细胞长期抑制,多数患者可存活10年以上。
加速期CML:病情进展,脾脏进一步肿大,出现不明原因体重下降、发热、出血倾向,血液检查可见原始细胞比例增加(10%~20%),血小板减少或显著升高,染色体检查显示复杂核型,此期需调整治疗方案,部分患者可考虑造血干细胞移植,需密切监测病情变化,及时干预以延缓进展。
急变期CML:白血病细胞大量增殖,出现急性白血病表现,如高热、严重贫血、出血、髓外浸润,血液检查原始细胞比例≥20%,骨髓穿刺显示原始细胞显著增多,此期治疗难度大,预后较差,主要以化疗和支持治疗为主,目标为控制症状、延长生存期,部分患者可尝试造血干细胞移植,但需权衡移植风险与获益。
特殊人群注意事项:老年患者需考虑药物耐受性,调整治疗方案;孕妇需在医生指导下选择对胎儿影响最小的药物;合并糖尿病、高血压等基础疾病者,需同时控制基础疾病,避免治疗冲突;儿童患者需严格遵循儿童用药规范,避免影响生长发育,所有患者均需定期监测血常规及BCR-ABL水平,及时评估疗效。



