白血病骨髓移植的成功率受多种因素影响，总体而言，5年生存率约为30%~70%，具体因白血病类型、移植时机、供体匹配度及患者身体状况而异。
一、白血病类型差异
急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者成功率较高，5年生存率可达70%左右；成人ALL约为30%~50%。急性髓系白血病（AML）不同亚型差异大，低危患者移植后5年生存率约40%~60%，高危患者可能低于30%。慢性粒细胞白血病（CML）移植后效果较好，5年生存率约60%~80%，但多数患者可先通过靶向药物治疗控制病情。
二、供体匹配程度
同基因移植（同卵双胞胎）成功率最高，5年生存率接近90%；异基因移植中，全相合供体（HLA配型完全匹配）成功率约50%~70%，半相合供体（如父母子女）因免疫排斥风险较高，成功率约30%~50%，但近年来通过预处理方案优化，效果有所提升。
三、移植时机与患者状态
首次缓解期（诱导化疗后达到完全缓解）移植成功率最高，约50%~70%；复发后移植效果显著下降，5年生存率可能低于30%。患者年龄是关键因素，18岁以下儿童及青少年移植后免疫重建更快，成功率相对成人高10%~20%；老年患者（>60岁）因并发症风险增加，成功率约30%~40%。
四、预处理方案与并发症
预处理方案强度影响移植成功率，清髓性方案（高强度化疗+放疗）能更彻底清除白血病细胞，但毒副作用大，移植相关死亡率（TRM）约15%~30%；非清髓性方案（低强度预处理）适合高龄或身体虚弱患者，TRM降低至5%~15%，但白血病复发风险略高。预处理后感染、出血等并发症控制不佳会显著影响成功率，需在移植中心密切监测。
五、特殊人群注意事项
儿童患者移植后免疫功能恢复快，感染风险相对成人低，但需注意生长发育影响，建议移植后1~2年定期评估生长激素水平。老年患者需提前评估心、肺等器官功能，移植前优化身体状态。有基础疾病（如糖尿病、高血压）的患者需提前控制病情，避免移植后并发症叠加。女性患者若有生育需求，建议移植后咨询医生，评估卵巢功能及妊娠安全性。
