注射用维拉苷酶β是一款针对罕见病戈谢病的国产1类治疗用生物制品，也是国内首个自主研发的戈谢病酶替代治疗药物。
从作用机制来看，戈谢病的根源在于患者体内缺乏一种名为葡萄糖脑苷脂酶的功能性酶，导致其底物在巨噬细胞中大量贮积，引发肝脾肿大、骨痛、贫血等一系列严重症状。注射用维拉苷酶β正是通过静脉输注的方式，为患者补充这种缺失的酶。它能够特异性地替代患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，从而分解并减少在全身各器官贮积的有害物质，从源头干预疾病的进展，达到治疗目的。
在临床应用中，该药适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。在疗效方面，临床研究数据显示，患者接受治疗9个月后，脾脏体积和肝脏体积显著减小，血红蛋白水平和血小板计数也得到明显提升，有效改善了疾病的核心症状。
注射用维拉苷酶β的上市，填补了国内在该罕见病治疗领域国产药物的空白，为戈谢病患者提供了新的治疗选择。该药的使用需严格遵照医嘱，在专业医疗人员的指导下进行静脉输注和全程管理。
