注射用维拉苷酶β是我国自主研发并获批上市的1类治疗用生物制品，也是国内首个用于戈谢病治疗的国产酶替代疗法药物。该药的上市为戈谢病患者提供了新的治疗选择。
从药物本质来看，注射用维拉苷酶β是一种通过基因重组技术生产的靶向酶制剂。戈谢病的发病根源在于患者体内葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，导致其代谢底物在巨噬细胞中大量堆积，引发肝脾肿大、骨痛、贫血等一系列严重症状。该药的作用机制正是通过静脉输注，为患者补充这种缺失的酶，从而分解体内贮积的有害物质，达到治疗目的。
在临床定位上，该药适用于12岁及以上青少年和成人I型及Ⅲ型戈谢病患者的长期治疗。作为酶替代疗法，它能够特异性地补充患者体内缺乏的酶，有效改善肝脾肿大、血液学异常等核心指标。该药的上市填补了国内戈谢病治疗领域国产药物的空白。患者必须在医生指导下用药，并遵医嘱进行全病程管理。
