注射用维拉苷酶β是我国自主研发的1类治疗用生物制品，属于酶替代疗法药物，其核心功效作用在于通过补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，从而实现对戈谢病的特异性治疗，具体体现在源头干预疾病进程、改善核心脏器指标、提高生存质量等方面。
1.源头干预疾病进程
戈谢病的根本病因是患者体内葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，导致代谢底物在巨噬细胞中大量贮积。注射用维拉苷酶β通过静脉输注，为患者补充具有活性的葡萄糖脑苷脂酶，恢复机体正常的代谢功能。
2.改善核心脏器指标
补充的酶能够特异性地分解并清除在肝、脾、骨髓等器官中贮积的葡萄糖脑苷脂。临床研究证实，该药能显著减小患者肿大的脾脏和肝脏体积，并有效改善因脾功能亢进导致的贫血和血小板减少等血液学异常，缓解骨痛症状。
3.提高生存质量
作为指南推荐的戈谢病标准治疗方案之一，长期规范的酶替代治疗可以最大限度地减少疾病对身体的损害，防止出现不可逆的脏器损伤和骨骼并发症。
注射用维拉苷酶β用于12岁及以上I型和III型戈谢病患者的长期治疗。患者务必在医生指导下完成治疗，并遵医嘱进行定期疗效评估和安全性监测。
