注射用维拉苷酶β核心作用在于通过静脉输注补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，从分子层面恢复代谢功能，从而系统性干预疾病进展，具体包括纠正代谢缺陷、减轻脏器与骨骼系统病变、延缓疾病进展等方面。
1.纠正代谢缺陷
戈谢病的根本缺陷在于葡萄糖脑苷脂酶活性不足。注射用维拉苷酶β通过外源性补充具有生物活性的葡萄糖脑苷脂酶，直接作用于溶酶体，催化贮积的底物（葡萄糖脑苷脂）分解为葡萄糖和神经酰胺，从而恢复细胞正常的分解代谢。
2.减轻脏器与骨骼系统病变
通过清除在肝、脾及骨髓中贮积的底物，该药能够有效逆转或缓解因细胞浸润导致的脏器肿大、骨痛和骨髓功能障碍。临床研究证实，持续治疗可显著缩小肿大的脾脏和肝脏体积，并改善贫血和血小板减少等血液学指标。
3.延缓疾病进展
作为国内外指南一致推荐的戈谢病标准一线治疗，该药的长期应用有助于最大程度地控制疾病活动，预防不可逆的并发症（如骨坏死），从而稳定病情，改善患者的生存质量。
注射用维拉苷酶β的临床应用需严格遵循医嘱，在专业医疗人员指导下完成输注和全病程管理。
