波哌达可基注射液是我国首个自主研发并获批上市的血友病B基因治疗药物。它属于1类治疗用生物制品，通过一次静脉输注，旨在为患者提供长期的凝血功能改善，重塑当前需要终生反复输注凝血因子的治疗模式。
从药物本质上看，波哌达可基注射液是一种重组腺相关病毒载体基因治疗产品。它的作用机制是将优化的凝血因子IX基因导入患者体内的靶细胞，主要是肝细胞。肝细胞随后能够利用这个基因，长期稳定地自行生产内源性的凝血因子IX，从而从根源上纠正血友病B的凝血缺陷。
该药包含具有强肝靶向性的新型腺相关病毒衣壳和优化的人凝血因子基因表达盒，两者结合旨在提升治疗效果，同时减少基因载体用量，提高安全性。这种一次性给药、长期有效的特点，是其区别于传统凝血因子替代治疗的核心特征。
波哌达可基注射液适用于中重度血友病B成年患者。该药需由专业医生在具备相应条件的医疗机构中，对患者进行全面评估后使用。患者应遵医嘱完成治疗和长期随访。
