波哌达可基注射液是我国首个自主研发并获批上市的血友病B基因治疗药物，属于1类治疗用生物制品。它的获批上市，标志着中国在血友病基因治疗领域迈出了重要一步。
波哌达可基注射液本质上是利用重组腺相关病毒（rAAV）作为载体，将经过优化设计的人凝血因子IX基因递送至患者体内。其主要靶器官是肝脏，通过将基因导入肝细胞，使这些细胞能够长期稳定地表达并分泌具有凝血活性的内源性因子IX。这与传统疗法需要定期从外部补充凝血因子的方式有本质区别。
在技术设计上，波哌达可基注射液采用了新型的、具有强肝靶向性的腺相关病毒衣壳，并搭载了活性更高的优化凝血因子IX基因。这样的组合设计，旨在更高效地实现基因在肝脏的导入和表达，从而在提升治疗效果的同时，有望减少所需载体用量。
波哌达可基注射液用于治疗中重度血友病B成年患者。该疗法通过单次静脉输注给药，旨在实现长期的疗效。患者必须在有经验的医疗中心，由专业医生评估后使用，并遵医嘱进行终身随访。
