波哌达可基注射液是我国首个获批的血友病B基因治疗药物，其核心功效与作用在于通过一次性静脉输注，实现患者体内长期、稳定地表达内源性凝血因子IX，从而从根本上改变血友病B的疾病进程，具体包括实现内源性凝血因子长期稳定表达、显著降低出血事件与关节损伤、摆脱终身频繁输注等方面。
1.实现内源性凝血因子长期稳定表达
作为重组腺相关病毒载体基因治疗产品，波哌达可基注射液能将优化的人凝血因子IX基因精准递送至患者的肝细胞。肝细胞随后利用该基因，长期稳定地自行生产具有活性的内源性凝血因子IX。临床研究数据显示，治疗后凝血因子IX活性水平可持续维持在较高水平。
2.显著降低出血事件与关节损伤
通过恢复体内凝血因子的正常水平，该药能有效保护患者免受自发性或创伤后出血的威胁。临床研究证实，治疗后患者的平均年化出血率显著降低，大部分患者实现了零出血。同时，靶关节数量减少，有效保护了关节功能。
3.摆脱终身频繁输注
该药的治疗目标是帮助患者摆脱需要终身、频繁进行外源性凝血因子输注的困境，从根本上减轻治疗负担。
波哌达可基注射液需在专业医疗中心由经验丰富的医生评估后，用于适合的中重度血友病B成年患者。患者应遵医嘱用药，并承诺进行终身随访。
