波哌达可基注射液的核心功效在于通过一次给药，在患者体内重建长期的凝血功能，从而改变血友病B需要终身频繁输注凝血因子的治疗模式，具体包括实现内源性凝血因子的持续表达、显著降低出血风险与关节损害、摆脱终身频繁输注的治疗依赖等方面。
1.实现内源性凝血因子的持续表达
该药利用重组腺相关病毒载体，将优化的凝血因子IX基因递送至患者肝细胞，使肝细胞能够长期稳定地自行生产具有活性的内源性凝血因子IX，从而恢复机体自身的凝血能力。
2.显著降低出血风险与关节损害
通过持续维持有效的凝血因子水平，该药能有效预防自发性出血和创伤后出血。临床研究证实，治疗后大多数患者能实现零出血事件，同时靶关节数量也明显减少，有助于保护关节功能。
3.摆脱终身频繁输注的治疗依赖
该药的治疗目标是帮助患者摆脱对终身、频繁外源性凝血因子输注的依赖，从根本上减轻患者的治疗负担和疾病对生活的影响。
波哌达可基注射液需在专业医疗中心由经验丰富的医生评估后，用于适合的中重度血友病B成年患者。患者应遵医嘱用药，并接受终身随访以监测长期疗效和安全性。
