波哌达可基注射液是我国首个获批的血友病B基因治疗药物，其治疗作用的核心是通过单次静脉输注，在患者体内建立长期的内源性凝血因子IX表达系统，从而从根本上改变血友病B的治疗模式，具体体现在实现内源性凝血因子IX的长期稳定生成、从源头恢复凝血功能、减轻终身治疗负担等方面。
1.实现内源性凝血因子IX的长期稳定生成
该药利用重组腺相关病毒载体，将优化后的人凝血因子IX基因递送至患者肝细胞。肝细胞能够利用该基因，长期稳定地自行生产具有活性的内源性凝血因子IX。这种从“外源性补充”到“内源性生成”的转变，是其区别于传统替代疗法的根本作用所在。
2.从源头恢复凝血功能
通过建立内源性凝血因子的稳定表达，该药旨在将患者的凝血功能从严重缺陷状态提升至具有一定保护作用的水平。这种持续的保护作用能有效预防自发性出血事件的发生，并显著降低创伤后的出血风险。
3.减轻终身治疗负担
波哌达可基注射液的目标是帮助患者摆脱终身、频繁进行外源性凝血因子输注的沉重负担，从而重新定义血友病B的长期管理模式。
波哌达可基注射液需在专业医疗中心，由经验丰富的医生对患者进行全面评估后使用。患者应遵医嘱进行治疗，并承诺进行终身随访，以监测长期疗效和安全性。
本内容不能作为治疗依据，如有不适请到医院进行科学治疗
