波哌达可基注射液的主要作用在于通过一次给药，在患者体内建立长期的内源性凝血功能，从而根本性地改变血友病B的治疗模式，具体体现在建立内源性凝血因子长期表达系统、显著降低出血风险并保护关节、减轻终身治疗负担等方面。
1.建立内源性凝血因子长期表达系统
该药作为基因治疗产品，利用重组腺相关病毒载体将优化的人凝血因子IX基因递送至肝细胞，实现内源性因子IX的长期稳定表达。这是从“外源性补充”到“内源性生成”的根本转变。
2.显著降低出血风险并保护关节
通过恢复内源性凝血功能，该药旨在将患者的凝血能力从严重缺陷提升至具有保护作用的水平，从而有效预防自发性及创伤后出血，保护关节免受反复出血的损伤。
3.减轻终身治疗负担
该药的目标是帮助中重度血友病B成年患者摆脱终身频繁输注外源性凝血因子的依赖，从根本上减轻治疗负担，提升生活质量。
波哌达可基注射液需在具备条件的医疗中心，由经验丰富的医生评估后用于适合的患者。患者应遵医嘱用药，并进行随访以监测长期疗效及安全性。
