波哌达可基注射液的作用与功效核心在于通过单次静脉输注，在患者体内建立长期、稳定的内源性凝血功能，从根本上改变血友病B的治疗模式，具体包括从源头实现凝血功能的自我重建、有效预防出血事件并延缓关节病变、重塑长期疾病管理等方面。
1.从源头实现凝血功能的自我重建
该药作为基因治疗药物，通过将优化后的凝血因子IX基因精准递送至患者肝细胞，使其能够长期稳定地自行生产具有活性的内源性凝血因子IX，实现了从“被动输注”到“主动生成”的治疗模式转变。
2.有效预防出血事件并延缓关节病变
通过持续维持有效的凝血因子水平，该药能显著降低患者的出血风险。临床研究显示，大多数接受治疗的患者能够实现零出血事件，且靶关节数量明显减少，有助于保护关节结构和功能。
3.重塑长期疾病管理
该药旨在帮助中重度血友病B成年患者摆脱终身、频繁输注外源性凝血因子的负担，从根本上改变疾病的管理方式。
波哌达可基注射液需在由经验丰富的医生评估后用于适合的患者，建议遵医嘱用药，并进行随访以监测长期疗效及安全性。
