托莱西单抗注射液为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）抑制剂，是我国首款且唯一自主原研的创新全人源PCSK9单抗，属于国家1类新药。该药通过在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者，为临床降脂治疗提供了新的治疗选择。
一、药物作用原理
托莱西单抗注射液为PCSK9抑制剂，通过抑制PCSK9，阻断血浆PCSK9与低密度脂蛋白受体（LDLR）的结合，进而阻止LDLR的内吞和降解，增加细胞表面LDLR表达水平和数量，增加LDLR对低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的重摄取，降低循环LDL-C水平，最终达到降低血脂的目的。
二、适用人群特点
托莱西单抗注射液适用于原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者，具体为：在控制饮食的基础上，与他汀类药物、或者与他汀类药物及其他降脂疗法联合用药，用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗，仍无法达到LDL-C目标的患者。
三、安全性说明
1.整体安全概况
整体安全性良好，治疗相关不良事件多为轻度，重度不良反应少见，未出现特殊新增安全风险信号。
2.常见不良反应
（1）全身性反应：上呼吸道感染、尿路感染、关节痛、高尿酸血症、肌痛等。
（2）注射部位反应：注射部位出血、红斑、瘙痒、皮疹、硬结、肿胀、青肿等，多为轻度，持续时间短暂，无重度注射损伤相关表现。
（3）过敏相关反应：皮疹、荨麻疹等。
（4）免疫原性：存在一定概率产生抗药抗体，中和抗体发生概率低，抗体产生不会影响药物疗效、药代动力学与整体安全性。
3.疗效安全优势
（1）100%全人源抗体结构，理化性质稳定，免疫原性风险低。
（2）配套注射器具可减轻穿刺力，减少注射痛感与局部出血。
（3）轻度、中度肝肾功能不全、老年患者使用无需调整剂量，耐受性更优。
四、使用注意事项
1.不适用人群
（1）对托莱西单抗注射液活性成分或任意辅料存在过敏者，严禁使用。
（2）18周岁以下儿童、青少年，无安全及有效性数据，不推荐使用。
（3）重度肝功能不全、重度肾功能不全患者，无相关临床数据，不建议使用。
（4）无对应适应症人群（纯合子家族性高胆固醇血症、仅需心血管事件预防无血脂升高人群）不可使用。
2.给药操作注意事项
（1）给药方式：仅可腹部皮下注射，需轮换注射点位，避开晒伤、皮疹、发炎、感染等破损皮肤，不可同一部位同时注射其他药物。
（2）器具使用：一次性预充式自动注射笔，不可重复使用；注射前需室温放置至少30分钟回温，禁止热水、微波加热，禁止剧烈振摇；药液浑浊、变色、存在颗粒物、器具破损过期均需丢弃。
（3）注射流程：器具护帽取下5分钟内完成注射，紧贴皮肤90°按压给药，听到两声咔哒声代表注射完成，注射后保持15秒再拔针，针头自动防护避免刺伤；注射出血仅轻压止血，不可揉搓。
（4）废弃物处理：使用后器具放入防刺穿专用锐器容器，不可混入生活垃圾。
3.储存条件
室温可存放30天，需避光、远离热源，超30天未使用不可继续使用，严禁冷冻。
4.过敏应急处理
用药期间若出现皮疹、荨麻疹等过敏表现，轻度可观察；发生严重过敏体征需立即终止给药，开展标准抗过敏治疗并持续监测至症状完全缓解。
5.药物联用提示
暂无完整药物相互作用研究；群体药代数据显示他汀类、依折麦布不会对本品代谢产生明显影响；不可与其他注射药物混合使用。
五、核心认知误区
误区1：可单独使用该药降脂
托莱西单抗注射液仅能在饮食控制基础上，联合他汀类或他汀+其他降脂药物使用，不可单药治疗。
误区2：所有高血脂人群均可使用
仅针对他汀治疗不达标的原发性、混合型血脂异常成人，不含纯合子家族高胆固醇血症、单纯心血管预防人群。
误区3：储存可常温长期放置
冰箱冷藏为长期储存方式，室温最多存放30天，超时失效。
误区4：注射时需要捏紧皮肤操作
配套自动注射笔无需捏皮，消瘦人群可轻捏皮肤，常规直接紧贴皮肤注射即可。
误区5：抗体产生会导致药效失效
托莱西单抗注射液抗药抗体滴度低，中和抗体发生率极低，不会影响降脂疗效与用药安全。
六、临床规范备注
1.使用托莱西单抗注射液前，需在控制饮食基础上，确认患者已接受中等剂量或以上他汀类药物治疗，且LDL-C仍无法达到目标值。应评估患者血脂水平、心血管风险分层、肝肾功能等。
2.须与他汀类药物联合使用，或与他汀类药物及其他降脂疗法联合使用。不得作为单药治疗用于未经他汀治疗的患者。
3.治疗期间需定期监测血脂水平（LDL-C、Lp(a)等），评估疗效和达标情况，同时关注注射部位反应和过敏症状。
