伊基奥仑赛注射液是一种自体免疫细胞注射剂，系采用慢病毒载体将靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）基因整合入患者自体外周血CD3阳性T细胞后制备。回输患者体内后，通过识别多发性骨髓瘤细胞表面的BCMA靶点杀伤肿瘤细胞。该药用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
一、药物作用原理
伊基奥仑赛注射液是一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，利用全人源单链抗体靶向BCMA以降低免疫原性。回输人体后，恶性浆细胞的BCMA与T细胞上嵌合抗原受体的靶向结构域结合，通过其4-1BB共刺激域和CD3-ζ激活域，触发CAR-T细胞的激活和扩增，导致细胞因子释放和定向细胞毒作用，实现对BCMA阳性细胞的有效识别和清除；同时部分CAR-T细胞长期存续，对抗恶性浆细胞，产生持续加深且持久的疗效。
二、适用人群特点
伊基奥仑赛注射液适用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，且需既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）。
三、安全性说明
1.整体安全概况
全部受试者均会出现不同级别药物相关不良反应，重度不良反应占比较高，但无3级及以上细胞因子释放综合征、无3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征；长期随访未发现新型特殊安全风险，不良反应类型与同类BCMACAR-T产品无差异；产生抗CAR抗体人群体内CAR-T细胞存续水平更低，但无重度超敏、纯红再障等极端安全事件。
2.常见不良反应
（1）全身性与输注相关：发热、低血压、心动过速、水肿、乏力、寒战等。
（2）血液系统毒性：各类血细胞计数下降、凝血指标异常、低丙种球蛋白血症等。
（3）脏器指标异常：肝酶升高、电解质紊乱、乳酸脱氢酶升高、心肌标志物上升等。
（4）感染相关：上呼吸道感染、肺炎、带状疱疹、巨细胞病毒等各类病毒细菌感染等。
（5）两类核心特殊毒性：细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征等。
（6）其他：呕吐、腹泻、咳嗽、肿瘤溶解综合征、口腔黏膜炎、失眠头痛。
3.安全相关特点
（1）细胞因子释放综合征多为轻中度，发病时间、持续周期可控，经激素、托珠单抗干预后均可好转。
（2）神经毒性发生率低，症状轻微，无严重不可逆神经损伤。
（3）重度感染、肿瘤溶解综合征发生率低，规范预处理与监测可大幅降低风险。
（4）老年人群、轻度肝肾功能异常人群无需特殊调整，耐受水平与普通成人一致。
四、使用注意事项
1.不适用/禁止使用人群
（1）对伊基奥仑赛注射液任意活性成份、辅料存在过敏者禁用。
（2）18岁以下儿童、青少年无临床数据，不可使用。
（3）妊娠期、哺乳期无用药安全数据，不推荐使用。
（4）存在未控制活动性感染、活动性移植物抗宿主病患者暂缓输注。
（5）化疗后严重不良反应未恢复、输注前体温偏高患者需延迟治疗。
（6）活动性中枢神经病变、重度心肝肺肾功能不全患者风险升高，谨慎评估获益。
（7）既往接受其他抗BCMACAR-T治疗人群细胞扩增效果下降，不优先选用。
（8）孤立髓外浆细胞瘤、合并浆细胞白血病无用药安全数据，不适用。
（9）治疗后不应献血，不应捐献器官、组织或细胞用于移植。
2.操作与预处理要求
（1）仅能自体使用，严禁输注给其他患者；输注前必须完整核对患者与产品标识，信息不匹配禁止使用。
（2）输注前2~7天完成清淋预处理，临床可依据患者状态调整预处理方案。
（3）输注前预防性使用抗过敏药物，输注前72小时尽量避免全身皮质类固醇激素。
（4）冻存制剂37℃水浴复融，复融后规定时限内完成全部输注，不可离心、洗涤细胞。
（5）选用适配大号输液针头，全程匀速输注，不可使用输液滤器，输注后冲净管路。
（6）输注全程及恢复期备好皮质类固醇、足量托珠单抗与全套急救设备。
3.监测与随访要求
（1）输注前后持续监测体温、呼吸、心率、血压、血氧等生命体征。
（2）输注后至少住院14天，每日监测细胞因子释放、神经毒性相关体征。
（3）输注后至少4周居住在具备救治能力医疗机构附近，便于突发重度不良反应及时就诊。
（4）长期定期监测血细胞、免疫球蛋白、病毒指标、继发性恶性肿瘤。
4.储存要求
成品需放置于-130℃以下气相液氮环境保存，常温、普通冷藏条件无法稳定存放，严禁冷冻解冻反复操作。
5.生活与用药限制
（1）输注后至少8周内，或神经系统不良反应完全消退前，禁止驾驶、操作重型危险器械。
（2）清淋预处理前6周至免疫功能恢复前，不可接种减毒活疫苗。
（3）暂无伊基奥仑赛注射液与其他药物相互作用相关研究数据。
（4）高肿瘤负荷、尿酸升高患者输注前需预防性使用降尿酸药物，预防肿瘤溶解综合征。
6.应急处置要点
（1）出现重度细胞因子释放综合征，使用托珠单抗联合皮质类固醇激素对症处理。
（2）发生严重神经毒性、重度感染、肿瘤溶解综合征，按照相关诊疗指南开展重症支持治疗。
（3）出现严重超敏反应立即终止输注并开展急救。
五、核心认知误区
误区1：伊基奥仑赛注射液可多次重复输注
伊基奥仑赛注射液为一次性自体细胞制剂，单次静脉输注，不可多次回输。
误区2：所有多发性骨髓瘤患者均可使用
仅限定多线治疗进展的末线成人患者，初治、仅1-2线治疗人群无适应症。
误区3：输注后可即刻离院居家休养
必须住院监测至少14天，4周内需就近居住，极易发生迟发重度毒性反应。
误区4：皮质激素不影响伊基奥仑赛注射液疗效，可常规使用
输注前72小时全身皮质激素会抑制CAR-T细胞活性，无急救需求应避免使用。
误区5：产生抗CAR抗体代表治疗完全失效
抗体仅降低细胞存续时长，不会直接造成疗效完全丧失，仍存在临床获益。
误区6：解冻后可常温长时间放置
复融后需限时完成输注，超时细胞活性下降，直接影响抗肿瘤效果。
误区7：仅出现发热无需关注
发热是细胞因子释放综合征核心首发表现，需持续监测、分级干预。
六、临床规范备注
1.用药前完善病毒、骨髓功能、脏器功能、凝血全套筛查，存在感染先行抗感染治疗。
2.治疗全程定期监测免疫球蛋白，发生低丙种球蛋白血症及时补充免疫球蛋白，降低感染风险。
3.临床使用需开展多学科会诊评估获益风险，严格把控适应症，避免超人群滥用。
4.单次输注完成长期随访体系搭建，持续监测继发肿瘤、长期血细胞减少、病毒再激活。
5.疗效评估按国际骨髓瘤工作组标准执行，定期复查骨髓微小残留病灶。
6.仅认证、具备血液肿瘤救治能力医疗机构可开展伊基奥仑赛注射液输注，普通门诊、基层机构禁止使用。
