视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼内恶性肿瘤，通过规范治疗，约80%以上患者可保留眼球并获得长期生存。
一、治疗方案需根据肿瘤分期个体化选择
早期局限型肿瘤可优先采用局部治疗（如激光光凝、冷冻治疗或经瞳孔温热疗法），通过精准破坏肿瘤细胞而保留正常视网膜组织。中晚期病例常需联合全身化疗控制肿瘤扩散，常用药物包括长春新碱、环磷酰胺等（严禁自行服用，必须面诊辨证），同时结合眼内手术切除或外放射治疗。
二、眼球保留与视力保护是治疗核心目标
对于肿瘤未突破眼球壁的患者，现代医疗技术可实现90%以上的眼球保留率，通过微创技术（如玻璃体腔内化疗）减少对眼部结构的损伤。若肿瘤已扩散至眼外，需在控制全身转移的基础上，评估眼球功能保留价值，必要时考虑眼球摘除以挽救生命。
三、长期随访与多学科协作提升治愈率
治疗后需终身定期复查（每3~6个月一次），监测肿瘤复发及眼部并发症。多学科团队（眼科、肿瘤科、放疗科等）联合诊疗可优化治疗方案，对合并神经母细胞瘤转移的高危患者，需同步进行全身肿瘤控制。近年来基因检测指导下的靶向治疗（如抗VEGF药物）显著改善了部分晚期患者的预后。
四、早期诊断是提高治愈率的关键
婴幼儿出现白瞳症（瞳孔区发白）、斜视、眼球震颤等症状时，需立即进行眼底检查。家族遗传型病例（约40%）应追溯家族史，对高风险儿童进行定期筛查。通过普及家长对眼部异常的识别能力，可使早期病例占比提升至65%以上，显著改善治疗效果。
参考文献：
[1]中华医学会眼科学分会.眼内恶性肿瘤诊疗指南(2023版)[J].中华眼科杂志，2023，59(6)：412-418.
[2]National Cancer Institute.Retinoblastoma Treatment (PDQ?)[EB/OL].Bethesda： National Cancer Institute， 2023.
[3]《临床肿瘤学杂志》编辑部.儿童视网膜母细胞瘤综合治疗专家共识[J].临床肿瘤学杂志，2022，27(3)：221-226.
