肝癌治疗涉及靶向、免疫、化疗药物。靶向药物索拉非尼通过抑制信号通路和阻断血管生成延长晚期肝癌患者生存期，适用于特定肝功能分级患者；仑伐替尼抑制多种激酶活性，可用于不能切除的肝细胞癌一线治疗，儿童应用需评估。免疫药物纳武利尤单抗和帕博利珠单抗均为PD-1抑制剂，分别通过相关研究显示对晚期肝癌有疗效，特殊人群应用需综合评估。化疗药物奥沙利铂为主和伊立替康为主的方案可用于部分晚期肝癌患者，儿童等特殊人群应用需谨慎权衡。
一、靶向治疗药物
（一）索拉非尼
1.作用机制：通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路，直接抑制肿瘤生长，还可抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR）和血小板衍生生长因子受体（PDGFR），阻断肿瘤新生血管的形成，间接发挥抗肿瘤作用。多项国际多中心临床研究，如SHARP研究等证实，索拉非尼可延长晚期肝癌患者的总生存期。
2.适用人群：适用于晚期肝癌患者，对于一般状况较好的患者可考虑使用，但需考虑患者的肝功能情况等，Child-Pugh分级为A或B级的患者相对更适用，而Child-Pugh分级C级的患者使用需谨慎评估风险收益比。
（二）仑伐替尼
1.作用机制：抑制血管内皮生长因子受体（VEGFR1-3）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR1-4）、血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）、RET和KIT等激酶活性，从而抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞增殖。REFLECT研究显示，仑伐替尼在总生存期方面非劣效于索拉非尼，且在无进展生存期、疾病进展时间和客观缓解率等方面优于索拉非尼。
2.适用人群：适用于不能切除的肝细胞癌患者的一线治疗，同样需要考虑患者的肝功能状态等因素，对于儿童患者，目前临床应用相对较少，需严格评估其安全性和有效性，一般不优先考虑用于低龄儿童肝癌患者。
二、免疫治疗药物
（一）纳武利尤单抗
1.作用机制：纳武利尤单抗是一种程序性死亡受体-1（PD-1）抑制剂，通过阻断PD-1与其配体PD-L1/PD-L2的结合，恢复T细胞的抗肿瘤免疫活性。CheckMate040研究表明，纳武利尤单抗在晚期肝癌患者中具有一定的疗效，尤其是在经过索拉非尼治疗进展后的患者中，能延长患者的生存期。
2.适用人群：适用于经过索拉非尼治疗失败的晚期肝癌患者等，对于特殊人群如老年患者，需根据其身体一般状况、肝肾功能等综合评估；对于儿童患者，目前相关临床数据较少，一般不推荐用于儿童肝癌的常规治疗。
（二）帕博利珠单抗
1.作用机制：同样是PD-1抑制剂，通过阻断PD-1信号通路，激活免疫系统来攻击肿瘤细胞。KEYNOTE-224研究等显示，帕博利珠单抗在部分肝癌患者中具有一定的抗肿瘤活性。
2.适用人群：适用于经治的晚期肝癌患者等，在考虑其应用时，要充分考虑患者的个体差异，包括年龄、基础疾病等，对于儿童患者，应谨慎评估后再决定是否使用。
三、化疗药物
（一）奥沙利铂为主的方案
1.作用机制：奥沙利铂通过产生水化衍生物作用于DNA，形成链内和链间交联，从而抑制DNA的合成及复制。在肝癌的治疗中，奥沙利铂联合氟尿嘧啶类药物等组成的方案可用于部分晚期肝癌患者的治疗，如FOLFOX方案（奥沙利铂、亚叶酸钙、氟尿嘧啶）等。但化疗药物在肝癌治疗中的整体疗效相对有限，且副作用相对较多。
2.适用人群：一般适用于身体状况较好、肝功能相对较好、无严重化疗禁忌证的晚期肝癌患者，对于老年患者需评估其身体耐受能力，儿童患者由于其生理特点，化疗的毒副作用可能更明显，通常不优先采用化疗作为主要治疗手段。
（二）伊立替康为主的方案
1.作用机制：伊立替康是拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，能特异性与拓扑异构酶Ⅰ-DNA复合物结合，阻止DNA单链断裂后的重新连接，从而诱导细胞死亡。伊立替康联合其他药物组成的方案也可用于肝癌的治疗，如FOLFIRI方案（伊立替康、亚叶酸钙、氟尿嘧啶）等。
2.适用人群：适用于符合化疗适应证的晚期肝癌患者，同样需要综合考虑患者的年龄、身体状况等因素，儿童患者使用需非常谨慎，充分权衡利弊。
