白血病常用药物包括化疗药物、靶向药物和免疫治疗药物。化疗药物有蒽环类、抗代谢类、拓扑异构酶抑制剂等，分别通过嵌入DNA干扰转录、作用于细胞周期S期抑制核酸合成、抑制拓扑异构酶Ⅱ阻止DNA复制等发挥抗肿瘤作用；靶向药物中酪氨酸激酶抑制剂如伊马替尼可特异性抑制BCR-ABL酪氨酸激酶，针对其他靶点的靶向药物如利妥昔单抗可用于部分B细胞白血病治疗；免疫治疗药物中免疫检查点抑制剂在白血病治疗中处于探索阶段，其应用效果和安全性需进一步大规模临床研究验证。
一、化疗药物
1.蒽环类药物：如多柔比星等，通过嵌入DNA干扰转录过程，抑制DNA和RNA合成发挥抗肿瘤作用，对急性白血病等有一定疗效，多项临床研究表明其能有效诱导白血病细胞缓解。
2.抗代谢类药物：例如甲氨蝶呤，主要作用于细胞周期的S期，抑制二氢叶酸还原酶，干扰核酸合成，可用于急性淋巴细胞白血病等的治疗，有大量临床数据支持其在白血病化疗方案中的应用价值。
3.拓扑异构酶抑制剂：像依托泊苷，能抑制拓扑异构酶Ⅱ，阻止DNA复制等过程，对急性白血病等有治疗作用，经多项临床试验验证其在白血病治疗中的有效性。
二、靶向药物
1.酪氨酸激酶抑制剂：对于慢性髓细胞白血病，伊马替尼是常用的靶向药物，它能特异性地抑制BCR-ABL酪氨酸激酶，阻断异常信号传导，大量临床研究显示其可显著提高慢性髓细胞白血病患者的缓解率和生存率，且不同年龄、性别患者在规范使用下均能从中获益，但需注意不同个体对药物的反应可能因基因差异等因素有所不同，有基础病史的患者使用时需评估药物与基础病治疗药物的相互作用等情况。
2.针对其他靶点的靶向药物：随着医学研究进展，针对白血病不同靶点的靶向药物不断涌现，如针对CD20靶点的利妥昔单抗可用于部分B细胞白血病的治疗，其疗效在相关临床研究中得到体现，在应用时要综合考虑患者年龄、身体状况等因素，例如儿童患者使用时需格外谨慎评估药物风险与收益比。
三、免疫治疗药物
1.免疫检查点抑制剂：部分白血病治疗中也开始探索免疫检查点抑制剂的应用，如针对PD-1等靶点的药物，通过调节机体免疫系统对白血病细胞的识别和杀伤作用来发挥疗效，但目前相关临床应用还处于不断探索阶段，在不同年龄、性别患者中的应用效果和安全性需进一步大规模临床研究验证，特殊人群使用时更要谨慎权衡。
