酪氨酸激酶抑制剂包括伊马替尼（第一代，抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶，适用于各期CML患者）、达沙替尼（第二代，抑制作用更强，用于伊马替尼耐药或不耐受的CML患者）、尼洛替尼（第二代，与Bcr-Abl激酶结合亲和力高，适用于对既往治疗耐药或不耐受的Ph+CML慢性期或加速期成人患者）；其他药物有干扰素α（具抗病毒等作用，部分CML患者可考虑使用但适用范围窄）、羟基脲（核糖核苷酸还原酶抑制剂，用于CML慢性期患者高白细胞血症紧急处理等）
一、酪氨酸激酶抑制剂（TKI）
（一）伊马替尼
1.作用机制：作为第一代TKI，伊马替尼能特异性地抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶，阻断费城染色体阳性（Ph+）细胞的信号转导通路，从而抑制慢性粒细胞白血病（CML）细胞的增殖并诱导其凋亡。大量临床研究表明，伊马替尼可使CML慢性期患者的完全细胞遗传学缓解率较高，约60%-90%的慢性期患者能达到主要分子学缓解。
2.适用人群：适用于各期CML患者，包括慢性期、加速期、急变期患者。对于不同年龄、性别的CML患者均可使用，但需考虑患者的基础健康状况等因素。对于儿童患者，也有应用伊马替尼治疗的情况，但要密切关注药物可能带来的生长发育等方面的影响，需在专业医生指导下谨慎使用。
（二）达沙替尼
1.作用机制：达沙替尼是第二代TKI，对Bcr-Abl激酶的抑制作用更强，不仅能抑制野生型Bcr-Abl，还能抑制伊马替尼耐药的多种突变型Bcr-Abl激酶。它可用于伊马替尼耐药或不耐受的CML患者。临床研究显示，达沙替尼在治疗伊马替尼耐药的CML患者时，能取得较好的疗效，对于加速期患者的血液学缓解率较高。
2.适用人群：适用于伊马替尼耐药或不耐受的CML患者，在不同年龄、性别患者中的应用需综合评估患者的身体状况等。对于老年患者，要考虑其肝肾功能等情况，因为达沙替尼主要经肝脏代谢，肾功能不全患者也需调整剂量等。
（三）尼洛替尼
1.作用机制：尼洛替尼也是第二代TKI，与Bcr-Abl激酶的结合亲和力比伊马替尼高约30倍，对伊马替尼耐药的某些突变型Bcr-Abl具有活性。它能有效抑制CML细胞的增殖，在CML的治疗中发挥重要作用。研究表明，尼洛替尼在治疗慢性期CML患者时，能快速达到主要分子学缓解。
2.适用人群：适用于对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期或加速期成人患者。不同年龄、性别的患者使用时，需根据个体情况进行评估，如儿童患者使用尼洛替尼需谨慎，要考虑药物对儿童生长发育等方面的潜在影响。
二、其他药物
（一）干扰素α
1.作用机制：干扰素α具有抗病毒、免疫调节和抑制细胞增殖等作用。它可以通过激活免疫系统，抑制CML细胞的增殖。临床研究发现，干扰素α联合阿糖胞苷治疗CML慢性期患者，可提高疗效。但干扰素α治疗可能会引起流感样症状等不良反应。
2.适用人群：部分CML患者可考虑使用干扰素α治疗，不过其适用范围相对较窄，对于年龄较大、身体状况较差或有其他基础疾病的患者，需谨慎评估使用干扰素α的风险和收益。女性患者使用时需考虑其生育等情况，男性患者也需关注药物的不良反应对身体的影响。
（二）羟基脲
1.作用机制：羟基脲是一种核糖核苷酸还原酶抑制剂，能阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，从而抑制DNA的合成，达到抑制CML细胞增殖的目的。它主要用于CML慢性期患者高白细胞血症的紧急处理等情况。
2.适用人群：可用于CML慢性期患者在某些特殊情况时的治疗，如高白细胞血症时的临时降白细胞治疗。不同年龄、性别的患者使用羟基脲时，需注意其对骨髓抑制等不良反应，老年患者和儿童患者使用时更要密切监测血常规等指标，因为他们对药物的耐受性可能不同。
