白血病要换骨髓吗
白血病是否换骨髓(造血干细胞移植)需综合多方面情况。适合移植的白血病类型包括急性白血病(高危型急性髓系白血病及儿童高危、成人急性淋巴细胞白血病)和慢性白血病(慢性髓系白血病有合适供者的年轻慢性期患者、慢性淋巴细胞白血病病情进展快常规治疗不佳且有合适供者者);供者选择有同胞全相合供者(首选,排斥反应轻、并发症少)和非血缘关系供者(包括骨髓库或脐血库,脐血移植对儿童可行但GVHD等风险较高);移植有感染、移植物抗宿主病、肝静脉闭塞病等风险与并发症;不适合移植的情况有年龄过大或过小、身体状况极差、疾病晚期一般情况极差等。
一、适合进行造血干细胞移植的白血病类型
1.急性白血病
对于急性髓系白血病(AML),如果是年轻患者(一般指年龄在适合移植的范围内,如儿童、青少年及部分年轻成人),高危型的AML,如伴有某些特定基因异常(如AML1-ETO融合基因等)的患者,造血干细胞移植是重要的治疗手段。研究表明,异基因造血干细胞移植可显著提高高危AML患者的长期生存率。对于急性淋巴细胞白血病(ALL),儿童ALL中高危组及成人ALL患者,在达到缓解后进行异基因造血干细胞移植可降低复发风险,改善预后。例如,一些大型临床研究显示,异基因造血干细胞移植治疗儿童高危ALL的5年生存率较单纯化疗有明显提高。
2.慢性白血病
慢性髓系白血病(CML),在伊马替尼等酪氨酸激酶抑制剂出现之前,异基因造血干细胞移植是治愈CML的唯一手段。即使在靶向治疗时代,对于有合适供者且处于慢性期的年轻患者,异基因造血干细胞移植仍然是一种可选的治愈性治疗方法。对于慢性淋巴细胞白血病(CLL),一般来说,异基因造血干细胞移植主要用于有合适供者且病情进展较快、常规治疗效果不佳的患者,但相对急性白血病而言,其应用相对较少。
二、造血干细胞移植的供者选择
1.同胞全相合供者
在有同胞的情况下,同胞全相合供者是首选。因为人类白细胞抗原(HLA)配型相合程度高,移植后的排斥反应相对较轻,移植相关并发症发生率较低。例如,同胞全相合供者进行异基因造血干细胞移植治疗白血病的成功率相对较高,长期生存率也较好。
2.非血缘关系供者(骨髓库或脐血库)
非血缘关系供者中,HLA配型相合的概率相对较低,但对于没有同胞全相合供者的患者,非血缘关系供者的HLA配型相合也可以进行移植。例如,脐血移植对于儿童白血病患者是一种重要的治疗方式,脐血来源相对容易获取,HLA配型要求相对宽松一些,虽然脐血中的造血干细胞数量相对有限,但对于儿童白血病患者尤其是低体重儿童,脐血移植是一种可行的选择。不过,非血缘关系供者移植后发生移植物抗宿主病(GVHD)等并发症的风险相对同胞全相合供者要高一些。
三、造血干细胞移植的风险与并发症
1.移植相关并发症
感染:移植后患者处于免疫抑制状态,容易发生各种感染,如细菌感染、病毒感染(如巨细胞病毒感染等)、真菌感染等。这是因为移植过程中使用的免疫抑制药物会抑制患者的免疫系统,使得患者抵御外界病原体的能力下降。例如,在异基因造血干细胞移植后,患者可能会因中性粒细胞缺乏等原因而频繁发生肺部感染等严重感染情况。
移植物抗宿主病(GVHD):分为急性GVHD和慢性GVHD。急性GVHD主要影响皮肤、肝脏和肠道,表现为皮肤红斑、黄疸、腹泻等;慢性GVHD则可能累及多个器官,如皮肤出现硬皮病样改变、肝脏出现肝功能异常等。GVHD的发生与供受者之间的HLA差异以及免疫反应有关,同胞全相合供者移植后GVHD的发生率相对非血缘供者要低,但也不能完全避免。
肝静脉闭塞病(VOD):多见于造血干细胞移植后,主要表现为肝肿大、黄疸、腹水等。其发生机制与移植过程中预处理方案的毒性等因素有关,是造血干细胞移植严重的并发症之一。
四、不适合进行造血干细胞移植的情况
1.年龄过大或过小的特殊情况
对于老年患者(一般年龄>60岁左右),由于身体各器官功能减退,对移植相关的预处理方案和移植后的并发症耐受能力较差,移植相关的风险较高,所以一般不建议进行异基因造血干细胞移植。而对于极低体重的婴儿白血病患者,脐血移植可能是一种选择,但也需要综合评估其身体状况和疾病情况。对于年龄过小的儿童,如果身体状况较差,不能耐受移植相关的高强度预处理等,也可能不适合立即进行造血干细胞移植。
2.身体状况极差的患者
患者如果存在严重的心、肺、肝、肾等重要脏器功能不全,无法耐受造血干细胞移植的预处理和移植过程,例如严重的心力衰竭患者,在移植过程中使用的大剂量化疗等可能会进一步加重心脏负担,导致心功能衰竭加重,这种情况下不适合进行造血干细胞移植。
3.疾病晚期且一般情况极差的患者
白血病晚期患者,身体一般情况非常差,如极度消瘦、严重贫血且难以纠正、多器官功能衰竭等,进行造血干细胞移植不仅难以耐受移植相关的治疗,而且移植后的预后也非常差,所以不适合进行造血干细胞移植。



