血友病替代治疗是通过补充患者体内缺乏的凝血因子,以预防或控制出血的核心治疗方法。
血友病是遗传性凝血因子缺乏导致的出血性疾病,替代治疗的核心是“缺什么补什么”。例如,血友病A需补充凝血因子VIII,可通过新鲜冰冻血浆、冷沉淀、人源或重组VIII因子浓缩物实现;血友病B则需补充凝血因子IX,常用凝血酶原复合物或重组IX因子。对于存在抑制物的患者,还可采用旁路制剂如凝血酶原复合物或重组活化因子VII绕过常规凝血途径止血。近年来,重组因子因避免血源污染、半衰期长等优势,已成为主流治疗选择,而基因治疗作为新兴手段,通过修复缺陷基因实现长期疗效,但尚未普及。
血友病替代治疗需严格遵循个体化方案,患者应定期监测凝血因子水平及抑制物情况,并在血液科医生指导下调整用药。若出现关节血肿、持续出血或治疗副作用,需立即就医评估。