特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种自身免疫性出血性疾病，其核心病理机制为免疫系统异常攻击自身血小板，导致血小板数量减少并伴随出血倾向，分为急性型和慢性型，病因涉及免疫异常、遗传与环境因素、年龄与性别差异等。典型症状包括皮肤瘀点、紫癜及鼻衄等，诊断需排除继发性血小板减少并结合多项检查结果。治疗上，急性ITP儿童以观察为主，成人可短期应用糖皮质激素，慢性ITP则有一线、二线治疗药物及手术选择，特殊人群如妊娠期、老年及儿童患者需特别注意。预后方面，儿童急性ITP预后良好，慢性ITP患者部分可自发缓解，需定期监测血小板计数及出血风险。患者需进行生活方式调整，如避免剧烈运动、定期接种疫苗等，并遵循随访计划，以确保治疗安全性和有效性。
一、特发性血小板减少性紫癜的定义与基本特征
特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种自身免疫性出血性疾病，其核心病理机制为免疫系统异常攻击自身血小板，导致外周血中血小板数量显著减少（通常低于100×10/L），并伴随皮肤、黏膜及内脏出血倾向。该病可分为急性型（多见于儿童，病程≤6个月）和慢性型（多见于成人，病程＞6个月），不同年龄群体的临床表现及预后存在显著差异。
二、病因与发病机制
1.免疫异常
ITP的核心病理为自身抗体介导的血小板破坏。患者体内可检测到抗血小板糖蛋白（GP）Ⅱb/Ⅲa或Ⅰb/Ⅸ的自身抗体，这些抗体通过Fc受体与巨噬细胞结合，导致血小板在脾脏等器官中被过度清除。此外，T细胞亚群失衡（如Th1/Th2比例失调）及调节性T细胞（Treg）功能缺陷亦参与发病。
2.遗传与环境因素
约30%的ITP患者存在HLA-DRB10401等易感基因，提示遗传因素在发病中的作用。病毒感染（如EB病毒、巨细胞病毒）可能作为触发因素，通过分子模拟机制诱导自身免疫反应。
3.年龄与性别差异
儿童急性ITP多由病毒感染诱发，预后较好，80%可在6个月内自发缓解；而成人慢性ITP常与潜在自身免疫病（如系统性红斑狼疮）相关，女性发病率是男性的2~3倍，可能与雌激素对免疫系统的调节作用有关。
三、临床表现与诊断
1.典型症状
急性ITP常表现为突发皮肤瘀点、紫癜及鼻衄，严重者可出现内脏出血（如消化道出血、血尿）。慢性ITP症状相对隐匿，以月经量增多、牙龈出血等慢性失血为主，部分患者可无症状。
2.实验室检查
（1）血常规：血小板计数＜100×10/L，严重者＜20×10/L；
（2）骨髓象：巨核细胞数量正常或增多，伴成熟障碍；
（3）自身抗体检测：抗血小板抗体阳性率约60%~80%，但阴性结果不能排除诊断。
3.诊断标准
需排除继发性血小板减少（如药物性、肝病、血液系统肿瘤等），结合血小板计数、出血症状及骨髓检查结果综合判断。
四、治疗原则与药物选择
1.急性ITP治疗
儿童急性ITP以观察为主，仅在血小板＜20×10/L或存在严重出血时使用糖皮质激素（如泼尼松）或静脉注射免疫球蛋白（IVIG）。成人急性ITP可短期应用糖皮质激素，避免长期使用导致的不良反应。
2.慢性ITP治疗
一线药物包括糖皮质激素、IVIG及促血小板生成药物（如艾曲泊帕、罗米司亭）。二线治疗可选择利妥昔单抗（抗CD20单抗）或脾切除术，但需评估患者年龄及手术风险。
3.特殊人群注意事项
（1）妊娠期ITP：优先使用糖皮质激素及IVIG，避免使用利妥昔单抗及脾切除术；
（2）老年患者：需警惕糖皮质激素导致的骨质疏松、高血压及糖尿病风险，优先选择促血小板生成药物；
（3）儿童患者：避免长期使用糖皮质激素，以免影响生长发育。
五、预后与长期管理
1.预后评估
儿童急性ITP预后良好，慢性ITP患者中约30%可自发缓解，但需定期监测血小板计数及出血风险。
2.生活方式调整
（1）避免剧烈运动及外伤，使用软毛牙刷预防牙龈出血；
（2）定期接种疫苗（如流感疫苗），但避免活疫苗接种；
（3）女性患者需在医生指导下调整避孕方式，避免使用含雌激素的避孕药。
3.随访计划
慢性ITP患者需每3~6个月复查血常规，血小板计数＜30×10/L或存在出血症状时需及时就医。
六、总结
特发性血小板减少性紫癜是一种以血小板减少和出血倾向为特征的自身免疫性疾病，其治疗需根据患者年龄、病程及出血风险个体化制定方案。早期诊断、规范治疗及长期随访是改善预后的关键。患者需积极配合医生管理，避免自行停药或调整治疗方案，以确保治疗安全性和有效性。
