粘多糖骨髓移植的成功率受多种因素影响，整体成功率在60%至85%之间，但个体差异显著。
临床数据显示，早期接受移植的患儿（尤其是2岁前）成功率较高，约60%至70%的患者酶活性显著提升，神经症状和器官损伤得到缓解。若使用脐带血干细胞移植，存活率可达85%，且在修复器官损伤方面优于传统骨髓移植。
移植成功率还与供体匹配程度、疾病类型及术后护理密切相关。全相合供体匹配概率在同胞中约为25%，非亲缘供体匹配率更低；供体与受体匹配度越高，免疫排斥反应越小，移植成功和痊愈的可能性越大。此外，术后需严格进行抗感染、免疫调节和营养支持，良好的术后护理有助于提升康复效果。
需注意的是，对于已出现严重器官损伤的晚期患者，移植仅能部分改善症状，无法完全逆转病情。
