进行性肌营养不良的治疗包括药物治疗、康复治疗、新兴治疗手段及心理支持与生活护理。药物治疗有糖皮质激素及营养神经药物等；康复治疗包含运动康复（物理治疗、运动训练）和康复辅助器具；新兴治疗手段有基因治疗、靶向治疗等；同时需关注患者及家属心理并做好生活护理。
作用机制：通过抑制炎症反应等多种途径发挥作用，是目前杜氏肌营养不良等进行性肌营养不良类型的重要治疗药物。例如，泼尼松等糖皮质激素可以延缓肌肉力量下降的速度，改善运动功能。多项临床研究表明，长期规范使用糖皮质激素能使患者的6分钟步行距离等运动指标得到改善，延长独立行走的时间。
适用人群：适用于符合相应适应证的进行性肌营养不良患者，如杜氏肌营养不良患者在合适年龄阶段可考虑使用。但需要注意不同年龄、性别患者使用时的剂量和可能出现的不同不良反应，比如儿童使用时要关注对生长发育的影响，女性患者可能需要注意骨质疏松等风险增加。
其他药物
营养神经药物：如甲钴胺等，可能对神经肌肉的营养有一定辅助作用，但单独使用效果有限，多作为辅助治疗手段。有研究显示，甲钴胺可以在一定程度上改善神经纤维的代谢，但需要结合其他主要治疗措施。
康复治疗
运动康复
物理治疗：包括按摩、牵伸等。按摩可以促进局部血液循环，防止肌肉进一步萎缩，牵伸可以维持肌肉的长度和关节活动度。对于儿童患者，合适的牵伸和按摩能帮助保持肢体的正常功能位置，预防关节挛缩。例如，针对下肢肌肉的牵伸可以定期进行，根据患者的年龄和病情制定个性化方案。
运动训练：根据患者的运动能力制定个性化的运动训练计划，如耐力训练、力量训练等。耐力训练可以通过步行、慢跑等方式增强患者的心肺耐力，力量训练可以借助一些辅助器械或自身重量进行抗阻训练，以维持肌肉力量。对于不同年龄的患者，运动训练的强度和方式有所不同，儿童患者要避免过度疲劳，而青少年患者可以逐渐增加训练强度，但需在专业康复师指导下进行。
康复辅助器具
矫形器：根据患者的肢体畸形情况佩戴合适的矫形器，如足下垂矫形器可以帮助改善行走时的足下垂问题，脊柱侧弯矫形器可以在一定程度上纠正脊柱侧弯，防止病情进一步加重。对于不同年龄的患者，矫形器的选择和佩戴时机需要专业评估，儿童患者在生长发育过程中可能需要定期调整矫形器。
基因治疗与靶向治疗等新兴治疗手段
基因治疗
原理：针对进行性肌营养不良的基因缺陷进行治疗，例如对于杜氏肌营养不良，部分基因治疗方法旨在修复或替代突变的基因。目前一些临床试验正在进行中，如利用腺相关病毒载体将正常的抗肌萎缩蛋白基因导入患者肌肉细胞，有研究显示部分患者在基因治疗后肌肉功能有所改善，但仍处于研究阶段，需要长期观察其安全性和有效性。
适用人群及前景：主要针对特定基因缺陷导致的进行性肌营养不良患者，对于符合相应基因缺陷类型的患者是很有前景的治疗方向，但目前还存在技术难度、有效性和安全性有待进一步验证等问题，不同年龄患者的基因治疗效果可能不同，需要严格筛选合适的患者并在专业医疗机构进行。
靶向治疗
作用机制：针对疾病发生发展过程中的特定靶点进行干预，例如针对肌肉萎缩相关的信号通路进行靶向抑制或激活。一些靶向药物正在研究中，旨在延缓肌肉萎缩的进程。但目前大多处于临床前或早期临床试验阶段，其对不同年龄、性别患者的疗效和安全性还需要大量研究来明确。
心理支持与生活护理
心理支持
对患者及家属的重要性：进行性肌营养不良是一种慢性进展性疾病，患者和家属会面临巨大的心理压力。医护人员需要关注患者及家属的心理状态，为患者提供心理疏导，帮助患者树立积极面对疾病的信心，家属也需要得到心理支持以更好地照顾患者。例如，定期开展心理辅导活动，针对不同年龄患者和家属的心理特点进行个性化的心理干预。
不同人群的心理特点：儿童患者可能因为身体的不适和运动能力的下降产生自卑、焦虑等情绪，需要家长和医护人员更多的陪伴和鼓励；成年患者可能面临就业、生活自理等多方面的压力，心理负担更重，需要专业的心理支持来应对。
生活护理
饮食：保证患者摄入均衡的营养，对于儿童患者要注意保证足够的蛋白质、维生素等摄入，以支持身体的生长发育和肌肉的营养需求。例如，多吃富含蛋白质的食物如瘦肉、鱼类、蛋类等，多吃新鲜蔬菜水果保证维生素摄入。
日常生活照护：对于行动不便的患者，要协助其进行日常活动，如翻身、洗漱等，防止压疮等并发症的发生。对于有脊柱侧弯等情况的患者，要注意正确的体位摆放，避免加重脊柱畸形。不同年龄患者的生活护理重点不同，儿童患者需要家长更加细致的照顾，成年患者则需要自己注意生活中的一些细节以维持身体功能。
