视网膜色素变性的基因治疗有进展，如针对特定基因突变的临床试验初显改善视力潜力但需更多研究；干细胞治疗是热点方向，动物实验见部分结构和功能改善但离临床应用有问题待解；药物研发有抗氧化剂、神经营养药物等探索，疗效待更多临床证实；不同年龄人群治疗需考虑不同因素，男女目前无明显性别差异相关重大突破，有家族遗传病史人群应密切关注眼部健康定期检查。
干细胞治疗的探索
干细胞治疗也是视网膜色素变性研究的热点方向之一。干细胞具有分化为视网膜细胞的潜能，通过移植干细胞有望替代受损的视网膜细胞。间充质干细胞等被研究发现可以分泌一些神经营养因子，促进视网膜细胞的存活和修复。在动物实验中，将干细胞移植到视网膜色素变性模型动物眼中，能够观察到视网膜的部分结构和功能得到一定程度的改善，但是目前干细胞治疗还处于前期研究阶段，从实验室研究到临床应用还需要解决诸如干细胞的定向分化、免疫排斥等一系列问题。
药物研发的新进展
在药物方面，一些抗氧化剂和神经营养药物也在不断探索用于视网膜色素变性的治疗。例如，维生素A衍生物类药物，有研究表明适当补充特定的维生素A衍生物可能对减缓视网膜色素变性患者视力下降有一定帮助。另外，一些针对炎症通路和细胞凋亡通路的药物也在研发中，通过抑制炎症反应和细胞过度凋亡来保护视网膜细胞。不过这些药物的疗效还需要更多临床研究来确切证实其对视网膜色素变性的治疗作用。
对于不同年龄的人群，儿童患视网膜色素变性往往需要更谨慎的评估和监测，因为儿童处于生长发育阶段，治疗的安全性和对未来发育的影响需要重点考虑；成年人则更关注治疗对日常生活视力和生活质量的改善；老年人患视网膜色素变性可能还需要综合考虑其他伴随的眼部和全身健康问题。女性和男性在视网膜色素变性的发病机制和治疗反应上目前没有明显的性别差异相关的重大突破，但在临床治疗中仍需根据个体情况进行调整。有家族遗传病史的人群如果有视网膜色素变性家族史，更应该密切关注自身眼部健康，定期进行眼部检查，以便早期发现和参与相关的临床试验等治疗研究。
