再生障碍性贫血的治疗包括支持治疗、免疫抑制治疗和促造血治疗。支持治疗有保护措施和对症治疗,保护措施针对不同人群预防感染和出血,对症治疗包括纠正贫血和控制出血;免疫抑制治疗有抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白及环孢素,前者用于重型再障且有不良反应需监测,后者联合用药需监测血药浓度及注意不良反应;促造血治疗包括雄激素和造血生长因子,雄激素起效慢需监测肝功能等,造血生长因子常联合使用需考虑不同人群影响。
一、支持治疗
(一)保护措施
对于再生障碍性贫血患者,要预防感染,尽量减少与感染源的接触,保持居住环境的清洁卫生,避免去人群密集的场所。因为患者的全血细胞减少,尤其是中性粒细胞减少,免疫力低下,容易发生各种感染。对于出血风险较高的患者,要注意避免外伤,防止出血,如避免剧烈运动、使用软毛牙刷等,防止皮肤、黏膜出血。
对于老年患者,由于其身体机能衰退,更要严格执行保护措施,因为老年人本身抵抗力相对较弱,感染风险更高,且出血后恢复能力可能较差。儿童患者则需要家长更加精心护理,防止其发生磕碰等导致出血。
(二)对症治疗
纠正贫血:当患者血红蛋白低于60g/L,且伴有明显贫血症状时,可考虑输血治疗。但长期输血可能会导致铁过载等问题,对于需要长期输血的患者,后续可能需要进行去铁治疗。对于年轻患者,尤其是有合适供者的情况下,异基因造血干细胞移植可能是治愈再生障碍性贫血的有效方法,但需要严格评估患者的身体状况、移植相关风险等。对于老年患者,一般情况较差,可能更倾向于支持对症治疗为主。
控制出血:如果患者有出血情况,轻度出血可采取局部压迫等止血措施;对于严重出血,如内脏出血等,可能需要输注血小板等成分血进行止血治疗。
二、免疫抑制治疗
(一)抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或抗淋巴细胞球蛋白(ALG)
这是针对再生障碍性贫血免疫发病机制的重要治疗手段。其作用机制是通过去除抑制性T淋巴细胞对骨髓造血的抑制。一般用于重型再生障碍性贫血的治疗。ATG/ALG治疗可能会出现一些不良反应,如血清病、感染、血细胞减少加重等。在治疗过程中需要密切监测患者的血常规、感染情况等。对于儿童患者,使用ATG/ALG时要更加谨慎,因为儿童的免疫系统发育尚未完全,药物不良反应可能对其影响更大,需要密切观察生命体征、感染征象等。
(二)环孢素
环孢素是一种免疫抑制剂,通过抑制T淋巴细胞的活化来发挥作用。常与ATG/ALG联合用于重型再生障碍性贫血的治疗,也可用于非重型再生障碍性贫血的治疗。环孢素需要长期服用,在用药过程中需要监测血药浓度,以调整药物剂量,同时要注意其不良反应,如肾毒性、高血压、牙龈增生等。对于老年患者,要注意监测肾功能,因为老年患者本身肾功能可能存在一定程度的减退,环孢素的肾毒性可能会加重肾功能损害。
三、促造血治疗
(一)雄激素
雄激素可以刺激肾脏产生促红细胞生成素,进而促进造血干细胞增殖分化。常用的雄激素药物有司坦唑醇等。雄激素治疗再生障碍性贫血起效较慢,一般需要数月时间才能看到血象的改善。在使用过程中要注意监测肝功能,因为部分雄激素可能会引起肝功能损害。对于儿童患者,使用雄激素时要关注其对骨骼发育的影响,可能会导致骨龄提前等问题,需要定期监测骨龄等情况。
(二)造血生长因子
如重组人粒细胞集落刺激因子(G-CSF)、重组人红细胞生成素(EPO)等。G-CSF可以促进中性粒细胞的增殖、分化和释放,提高患者的抗感染能力;EPO可以促进红细胞的生成。这些造血生长因子常与其他治疗方法联合使用,以促进造血恢复。对于老年患者,使用造血生长因子时要考虑其基础疾病对造血的影响以及药物可能带来的不良反应。儿童患者使用造血生长因子时,要根据其体重等因素准确调整剂量,并密切观察治疗效果和不良反应。



