地中海贫血目前难以完全根治,但部分患者通过规范治疗可实现临床治愈,多数患者能有效控制症状并提高生活质量。

地中海贫血是一种遗传性溶血性贫血,由基因缺陷导致珠蛋白肽链合成受阻,涉及基因层面的异常,常规治疗难以从根源上解决问题。对于轻型患者,症状较轻,通常无需特殊治疗,只需注意合理饮食、避免过度劳累、定期监测血红蛋白水平即可。
中重型患者治疗手段多样,包括输血、去铁治疗、药物治疗、脾切除手术及造血干细胞移植等。输血可改善贫血症状,但长期输血会导致铁过载,需配合去铁治疗。造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法,对于配型成功的年轻患者,移植成功率较高,但存在感染、移植物抗宿主病等风险。基因治疗技术为患者带来新希望,但目前仍处于临床试验阶段。



