再生障碍性贫血部分患者可实现临床治愈，具体效果取决于病情严重程度、治疗方式及个体差异。
轻型患者通过免疫抑制治疗，如抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素，或雄激素药物刺激骨髓造血，多数可获得血液学改善，部分年轻患者甚至能实现根治。重型患者则需依赖造血干细胞移植，尤其适合40岁以下且配型成功者，移植后5年生存率超80%，但存在配型困难、感染风险及治疗费用较高等问题。对于老年或合并严重感染的患者，治疗目标以改善生活质量为主，需长期接受输血支持、抗感染治疗及个体化方案。
若出现贫血加重、反复感染或皮肤瘀斑等症状，应及时前往血液专科就诊。治疗期间需严格遵医嘱用药，避免自行调整剂量，定期复查血常规和骨髓象，同时保持均衡饮食，预防感染，避免接触化学毒物，以降低疾病进展风险。
