地中海贫血能否治愈取决于疾病类型，轻型多无需治愈，中重型目前仅异基因造血干细胞移植可能实现治愈，其他治疗以控制症状为主。
地中海贫血是因珠蛋白基因缺陷导致的遗传性溶血性贫血，分为轻型、中间型和重型。轻型患者仅携带异常基因，无明显贫血症状或仅轻度贫血，身体可代偿，无需特殊治疗，也不存在“治愈”需求，日常只需避免过度劳累、预防感染，定期监测血常规即可。中间型患者贫血程度中等，可能需定期输血改善症状，但输血仅能缓解贫血，无法修复基因缺陷，无法实现治愈，长期输血还需注意铁过载问题，需配合祛铁治疗保护器官功能。
重型地中海贫血（如β-地中海贫血重型）患者出生后不久即出现严重贫血，需依赖长期规律输血维持生命，若不治疗多在儿童期夭折。异基因造血干细胞移植是目前唯一可能治愈重型患者的方法，通过移植健康供者的造血干细胞，重建患者正常的造血功能，修复珠蛋白合成缺陷，部分患者术后可摆脱输血依赖，达到临床治愈。但该治疗对供者匹配度要求高，且存在移植排斥、感染等风险，费用较高，并非所有患者都符合移植条件。
此外，基因治疗虽在临床试验中展现出潜力，可通过修复患者自身珠蛋白基因改善病情，但目前尚未广泛应用于临床，疗效和安全性仍需更多研究验证。因此，重型患者需在医生指导下评估移植可行性，无法移植者需长期规范输血与祛铁治疗，延长生存期、提高生活质量。
