地中海贫血目前无法完全治愈，但通过规范治疗可有效控制症状、延长生存期，部分轻型患者甚至能正常生活。
地中海贫血是遗传性血红蛋白合成障碍性疾病，分为α型和β型，轻型患者可能仅表现为轻度贫血，无需特殊治疗；而重型患者（如β-地中海贫血重型）需依赖终身规律输血、祛铁治疗维持生命，若不干预，多在青少年期死亡。
造血干细胞移植是唯一可能根治的方法，但需匹配的供体且存在移植风险（如感染、移植物抗宿主病），仅适用于部分患者。基因治疗等新技术仍在研究中，尚未普及。因此，预防尤为重要，有家族史的夫妻需在孕前进行基因检测，孕期通过产前诊断（如绒毛取样、羊水穿刺）避免重型患儿出生。
