难治复发重型再生障碍性贫血需要通过免疫抑制治疗强化方案、异基因造血干细胞移植评估、促造血药物联合应用、靶向免疫调节治疗等。
1、免疫抑制治疗强化方案
难治复发型患者需调整免疫抑制剂组合，常用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素，通过抑制异常T细胞攻击骨髓干细胞来恢复造血功能。治疗期间需密切监测血清病反应、肝肾功能异常等副作用，部分患者需重复疗程以维持疗效，但需权衡感染风险。
2、异基因造血干细胞移植评估
对于年龄≤40岁、有HLA全相合供体的患者，移植是根治性选择。术前需进行预处理化疗清除异常骨髓细胞，术后需长期服用免疫抑制剂预防移植物抗宿主病（GVHD）。移植后5年生存率约60%-70%，但存在感染、出血等早期风险及慢性GVHD等远期并发症。
3、促造血药物联合应用
雄激素（如司坦唑醇）可刺激残余造血干细胞增殖，常与免疫抑制剂联用。重组人促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子等可短期提升血细胞计数，降低感染风险。需注意药物叠加可能诱发骨髓纤维化，需定期监测血常规及骨髓象。
4、靶向免疫调节治疗
利妥昔单抗（CD20单抗）可用于清除B细胞异常活化患者体内的自身抗体，艾曲泊帕等血小板生成素受体激动剂可刺激血小板生成。部分患者尝试间充质干细胞输注调节免疫微环境，但疗效尚需大规模临床验证。
若出现持续高热（>38.5℃）、皮肤瘀斑扩散、意识模糊等危急症状，需立即就诊。日常避免接触苯、甲醛等化学毒物，预防接种需暂停活疫苗。
