重度地中海贫血治疗方法包括定期输血治疗、造血干细胞移植等。

1.定期输血治疗
核心支持治疗,通过输注红细胞纠正严重贫血,缓解乏力、心悸、呼吸困难等症状,维持机体正常供氧。需规律输血(每2-4周1次),将血红蛋白维持在90-110g/L,避免长期缺氧导致器官损伤,但长期输血易引发铁过载,需同步进行去铁治疗。
2.造血干细胞移植
目前唯一可能根治重度地中海贫血的方法,通过移植健康供者的造血干细胞,重建患者正常造血功能。适用于儿童或年轻患者,供者优先选择人类白细胞抗原(HLA)配型相合的亲属,移植成功后可摆脱输血依赖,但存在移植风险(感染、排异反应),需严格评估适应症。



