再生障碍性贫血可采取支持治疗、免疫抑制治疗、促造血治疗、造血干细胞移植等方法治疗，但一般无法治愈。
1.支持治疗
保持环境清洁，避免接触感染源，出现感染时及时使用抗感染药物。同时纠正贫血，定期输注红细胞改善缺氧症状，血小板过低时输注血小板预防出血，加强营养支持，提升机体抵抗力，为其他治疗创造条件。
2.免疫抑制治疗
免疫抑制治疗适用于非重型患者，常用环孢素等药物，可抑制异常免疫反应，减少对造血干细胞的损伤。搭配泼尼松等药物，可调节免疫系统功能，帮助造血功能恢复，部分患者治疗后可改善造血情况，缓解症状。
3.促造血治疗
促造血治疗可刺激造血功能，使用促红细胞生成素、粒细胞集落刺激因子等药物，促进骨髓造血细胞增殖分化，提升血细胞数量。同时可配合雄激素类药物，增强造血干细胞活性，改善贫血、白细胞减少等情况，需长期用药并监测疗效和不良反应。
4.造血干细胞移植
造血干细胞移植是重要治疗手段，适用于重型或药物治疗无效的患者，通过移植健康造血干细胞，重建患者造血和免疫功能。但移植存在配型难度大、移植风险高、术后排异等问题，且并非所有患者都能达到理想效果，整体治疗目标以控制病情、延长生存期为主。
