再生障碍性贫血的治疗需综合免疫抑制、造血支持、病因干预及个体化管理，具体方案依病情严重程度、病因及患者特征制定。
病因治疗
明确病因后针对性干预：获得性AA需停止接触可疑致病因素（如药物、毒物），控制感染（如EB病毒、肝炎病毒感染）；遗传性AA（如范可尼贫血）需结合基因检测制定遗传咨询及干预方案。
免疫抑制治疗
针对免疫介导的造血衰竭，常用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）为标准方案；部分患者可单用CsA或ATG，难治性病例可考虑吗替麦考酚酯、他克莫司等联合免疫抑制剂。
造血干细胞移植
适用于高危/重型AA（SAA）、有HLA匹配供者且无严重基础疾病的患者。采用清髓性/非清髓性预处理方案联合造血干细胞输注，术后需严格监测并预防移植物抗宿主病（GVHD），长期随访免疫功能及基因稳定性。
造血支持治疗
重度贫血者规范输注红细胞悬液，血小板减少出血风险高时输注单采血小板；可联合促造血药物（如雄激素类）及造血生长因子（G-CSF、EPO），改善造血微环境及血细胞生成。
特殊人群及长期管理
儿童患者需按体重调整药物剂量，避免毒性反应；老年患者综合评估器官功能后选择方案；妊娠期患者优先保守治疗（如CsA），分娩期预防出血；长期需定期监测血常规、肝肾功能、染色体异常及克隆性造血风险。
