慢性再生障碍性贫血（CAA）治疗以免疫抑制、促造血、支持治疗为核心，必要时结合造血干细胞移植，需依据患者年龄、病情及并发症个体化制定方案。
免疫抑制治疗
一线方案为环孢素（CsA）联合雄激素（如司坦唑醇），适用于多数慢性患者。环孢素需监测血药浓度（维持谷浓度100-200ng/ml），雄激素可能引发肝损伤、痤疮等，需定期复查肝功能。部分难治性患者可联用抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。
促造血治疗
促造血药物包括雄激素、造血生长因子。促红细胞生成素（EPO）、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）可改善贫血及粒细胞缺乏，适用于有明确造血功能低下表现者。用药期间需监测血常规及肝肾功能，根据疗效调整剂量。
支持治疗
支持治疗为基础，贫血时输注红细胞（Hb＜60g/L或伴明显症状），血小板减少时输注血小板（PLT＜20×10/L或出血风险高）。感染时需预防性使用广谱抗生素，粒细胞缺乏者加强隔离防护，避免剧烈活动预防出血。
造血干细胞移植
适用于难治性或进展为重型再障的患者，年轻（＜40岁）、无严重并发症、有匹配供者者优先考虑。移植后需长期监测移植物抗宿主病（GVHD），并维持免疫抑制剂治疗。
特殊人群管理
老年患者需减量用药并评估器官功能；儿童雄激素需按体重调整（避免长期使用影响骨骼发育）；孕妇以支持治疗为主，优先保障胎儿安全，避免使用致畸药物（如CsA）。
