地中海贫血的治疗药物以铁螯合剂、促红细胞生成素、营养补充剂为主，具体药物需结合患者病情、年龄、并发症等因素选择，以缓解贫血、控制铁过载及预防并发症为核心目标。
一、铁螯合剂类药物：用于控制铁过载，长期输血会导致铁离子在体内蓄积，引发器官损伤。常用药物包括去铁胺（需皮下注射或静脉滴注）、去铁酮（口服）、地拉罗司（口服）。去铁胺通过与铁离子结合形成稳定复合物促进排泄，地拉罗司口服给药更便于长期治疗，可降低心肌、肝脏等器官铁负荷。
二、促红细胞生成素类药物：如重组人促红细胞生成素（EPO），通过刺激骨髓造血干细胞增殖分化，促进红细胞生成，与输血联合使用可减少输血次数。EPO需配合铁剂使用，单独使用效果有限，适用于中重度贫血患者。
三、营养补充类药物：包括叶酸（成人5-10mg/日）、维生素B12（成人50-100μg/周），用于改善红细胞成熟所需的营养物质，尤其适用于存在叶酸或维生素B12缺乏的患者，可降低巨幼细胞性贫血风险。
四、特殊治疗药物：对于重型地贫患者，脾切除术前可短期使用羟基脲，通过抑制红细胞破坏和促进红细胞生成发挥作用，需严格评估脾功能亢进程度及骨髓造血状态。
五、特殊人群用药注意事项：儿童患者应避免长期使用口服铁螯合剂，需在医生指导下监测肝肾功能；孕妇需优先通过饮食补充铁和叶酸，药物使用需权衡对胎儿影响；老年患者需调整铁螯合剂剂量以避免肾功能损伤，同时注意药物相互作用。
