地中海贫血治疗目标为维持血红蛋白水平、预防铁过载及器官损伤，主要方法包括：
一、输血治疗：适用于中重度患者（血红蛋白＜70g/L或伴明显贫血症状），通过定期输注红细胞维持血红蛋白在90~100g/L。儿童患者每2~3周输血1次，成人每3~4周1次。长期输血需结合去铁治疗，避免铁蓄积引发器官损伤。
二、去铁治疗：铁螯合剂是核心手段，常用药物包括皮下注射的祛铁胺、口服的地拉罗司等。治疗期间需监测血清铁蛋白，目标＜1000ng/ml。老年患者优先选择口服药物，儿童患者以祛铁胺皮下注射或地拉罗司口服为主，提升依从性。
三、造血干细胞移植：异基因造血干细胞移植为根治手段，适用于无严重并发症的重型患者，尤其4~6岁前儿童效果更佳。配型成功后需清髓预处理，术后需监测移植物抗宿主病。年龄＞10岁或合并肝肾功能不全者需谨慎评估。
四、药物治疗：羟基脲可促进胎儿血红蛋白合成，适用于成人重型β地中海贫血，减少输血需求。叶酸补充可改善造血功能，所有患者均需常规补充。儿童患者使用羟基脲需严格评估骨髓毒性风险。
五、脾切除：适用于脾功能亢进（血小板＜80×10/L或反复感染），术后需接种肺炎球菌疫苗。老年患者需评估手术耐受性，儿童患者感染风险高需加强抗生素预防。
特殊人群注意事项：儿童以早期移植为核心，4~6岁前移植成功率高；孕妇需调整输血剂量，避免铁负荷过高影响胎儿；老年患者优先口服去铁药物，监测心、肝、肾功能及心电图变化。
