地中海贫血的治疗方法主要包括输血治疗、去铁治疗、造血干细胞移植、药物治疗及支持治疗，具体方案需根据患者病情严重程度、年龄及个体差异制定。
1. 输血治疗：适用于中重度患者，通过定期输注红细胞维持血红蛋白水平在90~100g/L，以缓解贫血症状。重型患者通常每2~4周输血1次，剂量根据血红蛋白目标值及患者耐受情况调整。长期输血需注意铁过载风险，需配合去铁治疗。
2. 去铁治疗：通过铁螯合剂结合体内多余铁并促进排泄，常用药物包括去铁胺（皮下注射）、去铁酮（口服）、地拉罗司（口服）。用药需定期监测血清铁蛋白、肝肾功能，根据铁负荷水平选择药物及调整方案。
3. 造血干细胞移植：目前唯一可能根治重型地中海贫血的方法，适用于6~16岁无严重并发症且有合适配型的患者，越早移植效果越好。手术需严格评估患者全身状况，排除感染或其他禁忌症，术后需监测移植物抗宿主病等并发症。
4. 药物治疗：适用于部分中重度患者，羟基脲可诱导胎儿血红蛋白（HbF）合成，减少输血需求，但可能引起骨髓抑制等副作用，需避免低龄儿童使用。其他药物如叶酸、维生素B12等可辅助改善造血功能。
5. 支持治疗：包括营养支持，补充叶酸、维生素B12及铁剂；感染预防，避免接触感染源，必要时接种疫苗；定期监测肝肾功能、心脏功能，预防并发症。
特殊人群管理：儿童患者需严格控制输血速度，避免急性心衰；造血干细胞移植前需排除严重感染；妊娠女性需提前调整输血方案，确保孕期血红蛋白稳定，产后注意铁储备管理。老年患者需综合评估合并症，调整治疗方案避免药物相互作用。
